Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat NHF:n 16. työpajasta hemofilian uusista tekniikoista ja geeninsiirrosta
Kohdistus sinusoiaaliseen endoteeliin
Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientalen yliopisto
Novara, Italia
Keskeiset tietopisteet
- pF8-promoottori ohjaa GFP-ilmentymistä LSEC:issä
- LV-pF8-FVIII korjattu FVIII-taso B6/129-HA-hiirissä on Treg-riippuvainen
Luonnollinen FVIII-promoottori, pF8, ohjaa GFP:n ilmentymistä maksan sinimuotoisissa endoteelisoluissa (LSEC). C57BL/6 hemofilia A (HA) -hiirten maksan immunofluoresenssianalyysi 1 ja 6 kuukautta lentivirusvektorin LV.pF8.GFP injektion jälkeen. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenyyli-indoli; GFP, vihreä fluoresoiva proteiini; Lyve-1, imusuonten endoteelireseptori 1, LSEC:iden merkki)
Yhteenvetona tästä tutkimussarjasta voidaan todeta, että immunosuppressio minimaalisella Treg-solujen vähenemisellä on optimaalinen maksan välittämän immuunitoleranssin varmistamiseksi FIX-siirtogeenin ilmentymiselle. NHP-potilailla esikäsittely MMF:llä ja rapamysiinillä, jota seurasi rATG:n viivästetty anto, kykeni tarjoamaan jatkuvan immuunitoleranssin, kun taas rATG tai daklitsumabi, jotka annettiin vektori-infuusion aikana, eivät olleet.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
