Kohdistus sinusoiaaliseen endoteeliin
Kohokohdat NHF:n 16. työpajasta hemofilian uusista tekniikoista ja geeninsiirrosta

Kohdistus sinusoiaaliseen endoteeliin

Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientalen yliopisto
Novara, Italia

Keskeiset tietopisteet

pF8-promoottori ohjaa GFP-ilmentymistä LSEC:issä

Luonnollinen FVIII-promoottori, pF8, ohjaa GFP:n ilmentymistä maksan sinimuotoisissa endoteelisoluissa (LSEC). C57BL/6 hemofilia A (HA) -hiirten maksan immunofluoresenssianalyysi 1 ja 6 kuukautta lentivirusvektorin LV.pF8.GFP injektion jälkeen. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenyyli-indoli; GFP, vihreä fluoresoiva proteiini; Lyve-1, imusuonten endoteelireseptori 1, LSEC:iden merkki)

LV-pF8-FVIII korjattu FVIII-taso B6/129-HA-hiirissä on Treg-riippuvainen

Yhteenvetona tästä tutkimussarjasta voidaan todeta, että immunosuppressio minimaalisella Treg-solujen vähenemisellä on optimaalinen maksan välittämän immuunitoleranssin varmistamiseksi FIX-siirtogeenin ilmentymiselle. NHP-potilailla esikäsittely MMF:llä ja rapamysiinillä, jota seurasi rATG:n viivästetty anto, kykeni tarjoamaan jatkuvan immuunitoleranssin, kun taas rATG tai daklitsumabi, jotka annettiin vektori-infuusion aikana, eivät olleet.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL