Siirtogeenin tuottaman FVIII:n ja verenvuototiheyden välinen suhde 2 vuotta geeninsiirron jälkeen Valoctocogene Roxaparvovecin kanssa: Tulokset sukupolvesta 8-1
Kohokohdat ISTH:n 30. kongressista

Siirtogeenin tuottaman FVIII:n ja verenvuototiheyden välinen suhde 2 vuotta geeninsiirron jälkeen Valoctocogene Roxaparvovecin kanssa: Tulokset sukupolvesta 8-1

Esittäjä: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, terveystieteiden tiedekunta - Witwatersrandin yliopisto ja National Health Laboratory Service, Johannesburg, Etelä-Afrikka

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1Witwatersrandin yliopisto, National Health Laboratory Service ja Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburgin akateeminen sairaala, Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka
2APHM, Pediatric Hematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Ranska
3Division of Hematology, Department of Internal Medicine, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Kiinan tasavalta)
4Valtakunnallinen lastensairaalan hematologian, onkologian ja luuydinsiirron osasto ja Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Yhdysvallat
5Hematologian/onkologian osasto, lääketieteen laitos, Kalifornian yliopisto San Diego, San Diego, Kalifornia, Yhdysvallat
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research ja Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
7Sheban lääketieteellinen keskus ja Tel Avivin yliopisto, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Hematologian keskus, Imperial College London, Lontoo, Englanti, Yhdistynyt kuningaskunta
9Kalifornian yliopisto San Francisco, San Francisco, Kalifornia, Yhdysvallat
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Lontoo, Englanti, Iso-Britannia
11Queensland Hemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital ja University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Kokeellisen hematologian ja verensiirtolääketieteen instituutti ja harvinaisten sairauksien keskus, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Saksa
13Hemocentro UNICAMP, Sisätautien laitos, Lääketieteen korkeakoulu, Campinasin yliopisto, Campinas, Sao Paulo, Brasilia
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofilia- ja tromboosikeskus ja Fondazione Luigi Villa sekä Patofysiologian ja transplantaation laitos, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Italia
15Ortopedinen hemofiliahoitokeskus, Los Angeles, Kalifornia, Yhdysvallat
16Verenvuoto- ja hyytymishäiriöiden keskus, Minnesotan yliopisto, Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxfordin yliopisto ja Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Englanti, Yhdistynyt kuningaskunta
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornia, Yhdysvallat

19Pediatrian ja patologian laitokset, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

Valoctocogene Roxaparvovec Turvallisuusyhteenveto vuodelle 2
Vuositasolla hoidetun verenvuodon määrä / FVIII:n käyttö

Vaiheen 3 GENEr8-1-tutkimuksen tulokset valoctocogene roxaparvovecilla hoidetuilla hemofilia A:ta sairastavilla potilailla osoittavat johdonmukaista vähentymistä hoidettujen verenvuotojen määrä vuodessa ja vuotuista FVIII:n käyttöä vuodesta 1 vuoteen 2 verrattuna lähtötilanteeseen. Perusarvot olivat 6 kuukauden prospektiivisen tiedonkeruujakson ajalta ei-interventiotutkimuksessa BMN 270-902.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL