Endogeenisen, siirtogeenin FVIII:n ilmentymisen ja verenvuototapahtumien välinen suhde Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron jälkeen vaikean hemofilian A: post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeesta
Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta

Endogeenisen, siirtogeenin FVIII:n ilmentymisen ja verenvuototapahtumien välinen suhde Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron jälkeen vaikean hemofilian A: post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeesta

Steven W.Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *Michael MD, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *ja Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Pediatrian ja patologian laitos, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Sisätautien laitos, Lääketieteellinen korkeakoulu, Campinasin yliopisto, Campinas, Brasilia
3National Hemophilia Center ja Amalia Bironin tromboosin ja hemostaasin tutkimuslaitos, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Avivin yliopisto, Tel Aviv, Israel
4Verenvuoto- ja hyytymishäiriöiden keskus, Minnesotan yliopiston lääketieteellinen keskus, Minneapolis, MN
5Queenslandin yliopisto, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Hemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane ja naisten sairaala, Brisbane, QLD, Australia
7Kalifornian yliopisto San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Lontoo, Iso-Britannia
9Center for Hematology, lääketieteen laitos, Imperial College London, Lontoo, Yhdistynyt kuningaskunta
10Ortopedinen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, CA
11Molekyylilääketieteen laitos, Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Hematologian osasto, sisätautien osasto, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffen lääketieteen laitos, Oxfordin yliopisto, Oxford, Iso-Britannia
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Iso-Britannia
15National Institute for Health Research, Oxfordin biolääketieteen tutkimuskeskus, Oxford, Iso-Britannia
16Hemofilian hoitokeskus, Nationwide Children's Hospital ja Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemofilia- ja tromboosikeskus, Coloradon yliopiston Anschutzin lääketieteen kampus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatrian laitos, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Glycobiology -laboratorio, Hirszfeldin immunologian ja kokeellisen terapian instituutti, Wroclaw, Puola
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Keskeiset tietopisteet

Vaihe 3 GENEr8-1 tutkimuksen suunnittelu

Vaiheen 3 GENEr8-1-tutkimuksen tuloksista analysoitiin siirtogeenistä peräisin olevan FVIII-aktiivisuuden ja verenvuotojen välinen suhde. Tutkimukseen osallistuneiden kokonaismäärästä (N = 134) tämä analyysi sisälsi potilaiden alajoukon, joilla oli ≥ 1 hoidettu verenvuoto siirtymäkauden jälkeisellä kaudella, joka alkoi 1 kuukauden kuluttua sitä seuranneen postprofylaksiajakson päättymisestä. siirtogeenin infuusio.

ABR osallistujilla, joilla on hoidettu verenvuoto siirtymän jälkeen (n = 22)

GENEr134-8-tutkimuksen 1 osallistujasta 22 (16 %) koki vähintään yhden hoidetun verenvuodon siirtymäkauden jälkeisenä aikana. ABR näytetään näille osallistujille infuusiota edeltävän perustilanteen ja infuusion jälkeisen ja ennaltaehkäisyn jälkeisen tutkimusjakson aikana. Suhteessa lähtötilanteeseen 1 osallistujalla ABR väheni, 15 osallistujalla ABR < 2 (mustat nuolet) ja 1 ABR lisääntyi > 5 (oranssit nuolet).

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL