Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle
Kohokohdat ISTH 2020: n virtuaalikongressista

SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle

George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S.Sullivan5, B.Samelson-Jones1,2, M.Evans3, MacDougall6, M.Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P.Monahan6, X. Anguela6, K. korkea6

1Philadelphian lastensairaala, Philadelphia, Yhdysvallat

2Perelmanin lääketieteellinen korkeakoulu Pennsylvanian yliopistossa, Philadelphia, Yhdysvallat

3Pennsylvanian osavaltion yliopisto, Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Yhdysvallat

4Pittsburghin yliopiston lääketieteellinen keskus ja Länsi-Pennsylvanian hemofiliakeskus, lääketieteen laitos, Pittsburgh, Yhdysvallat

5Mississippi for Advanced Medicine, Madison, Yhdysvallat

6Spark Therapeutics, Philadelphia, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

Vaiheen 1/2 tutkimus, joka oli suunniteltu SPK-8011: lle, sisälsi potilaat, joille annettiin infuusiona yhdellä kolmesta vektoriannoksesta: 1x311 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) ja 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Tukikelpoiset potilaat olivat aikuisia miehiä, joilla oli kohtalainen (n = 1) tai vaikea (n = 13) hemofilia A (FVIII: C ≤ 2%), kapsidille LK03 neutraloivien vasta-aineiden matala tai havaitsematon taso ja altistuminen tekijälle yli 150 päivän ajan ei ole ollut estäjiä. Potilaita seurattiin tarkasti yhden vuoden ajan, ja pitkäaikaista seurantaa suunniteltiin jopa 1 vuoteen.

SPK-14: llä infusoidusta 8011 potilaasta 2 potilaalla, joille annettiin korkein annos (2e12), ei ylläpitänyt FVIII: n vakaata ilmentymistä. 12 potilaalla, joilla oli vakaa ilmentyminen, osoitettiin verenvuotojen vähenemistä 91% ja tekijän käytön vähenemistä 96% (ei esitetty).

Yhden vaiheen määrityksen perusteella FVIII: n ilmentyminen potilailla pieniannoksisessa kohortissa (5e11, osallistujat 1 ja 2 kaaviossa) ja keskiannoksen kohortissa (1e12, osallistujat 3-5 kaaviossa) olivat välillä 5% - 25% pitkään 2 - 3.3 vuoden jatkoajat.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tietoa meistä

Tuetut koulutusapurahat: Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Olennainen SSL