Voittaa olemassa oleva anti-AAV-immuniteetti turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa
Kohokohdat ESGCT:n 28. vuosikongressista

Aiemman anti-AAV-immuniteetin voittaminen turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa.

Giuseppe Ronzitti, tohtori
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Keskeiset tietopisteet

Voittaa olemassa oleva anti-AAV-immuniteetti turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa

(A) Siirtogeenisen ilmentymisen tehokkuus AAV-vektoreita käyttämällä voidaan vähentää synnynnäisen immuniteetin vuoksi. (B) Tässä proof of concept -tutkimuksessa, johon osallistui ei-ihmiskädellisiä anti-AAV-vasta-aineita, käytettiin endopeptidoitua imlifidaasia (IdeS) sen määrittämiseen, voisiko kiertävän IgG:n hajoaminen parantaa AAV-välitteistä hFIX:n ilmentymistä.

Geeniterapian tehostettu seropositiivisella kädellisellä, jolla on IdeS

Muilla kädellisillä, joita hoidettiin FIX:ää sisältävällä AAV8:lla, hFIX:n ilmentyminen plasmassa oli merkittävästi korkeampi IdeS:llä hoidetussa eläimessä verrattuna eläimeen, jossa ei ollut IdeS-hoitoa. Nämä tulokset viittaavat siihen, että systeeminen IgG:n hajoaminen voi mahdollistaa geeniterapian AAV-vektoreilla seropositiivisilla hemofiliapotilailla sekä uudelleen antamisen aiemmin hoidetuilla potilailla, joiden tekijäekspressio vähenee.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL