Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat ESGCT:n 28. vuosikongressista
Aiemman anti-AAV-immuniteetin voittaminen turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa.
Giuseppe Ronzitti, tohtori
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Keskeiset tietopisteet
- Aiemman anti-AAV-immuniteetin voittaminen
- Geeniterapian tehostettu seropositiivisella kädellisellä, jolla on IdeS
(A) Siirtogeenisen ilmentymisen tehokkuus AAV-vektoreita käyttämällä voidaan vähentää synnynnäisen immuniteetin vuoksi. (B) Tässä proof of concept -tutkimuksessa, johon osallistui ei-ihmiskädellisiä anti-AAV-vasta-aineita, käytettiin endopeptidoitua imlifidaasia (IdeS) sen määrittämiseen, voisiko kiertävän IgG:n hajoaminen parantaa AAV-välitteistä hFIX:n ilmentymistä.
Muilla kädellisillä, joita hoidettiin FIX:ää sisältävällä AAV8:lla, hFIX:n ilmentyminen plasmassa oli merkittävästi korkeampi IdeS:llä hoidetussa eläimessä verrattuna eläimeen, jossa ei ollut IdeS-hoitoa. Nämä tulokset viittaavat siihen, että systeeminen IgG:n hajoaminen voi mahdollistaa geeniterapian AAV-vektoreilla seropositiivisilla hemofiliapotilailla sekä uudelleen antamisen aiemmin hoidetuilla potilailla, joiden tekijäekspressio vähenee.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
