Uusimmat uutiset

AAV5-hFVIII-SQ-geeniterapian monivuotinen seuranta hemofilia A: lle

 

 

Tehostettu tekijä IX -aktiivisuus AAV5-R338L "Padua" -tekijän IX antamisen jälkeen verrattuna AAV5-WT-ihmisen tekijä IX: n NHP: iin

 

 

BioMarin jättää EMA-hakemiston ensimmäisestä hemofiliageeniterapiasta

 

 

Potilaiden näkökulmat uusiin hoitomuotoihin hemofilia A: laadullinen tutkimus