Tehostettu tekijä IX -aktiivisuus AAV5-R338L "Padua" -tekijän IX antamisen jälkeen verrattuna AAV5-WT-ihmisen tekijä IX: n NHP: iin

Tehostettu tekijä IX -aktiivisuus AAV5-R338L "Padua" -tekijän IX antamisen jälkeen verrattuna AAV5-WT-ihmisen tekijä IX: n NHP: iin

Spronck EA, et ai. Tehostettu tekijä IX -aktiivisuus AAV5-R338L "Padua" -tekijän IX antamisen jälkeen verrattuna AAV5-WT-ihmisen tekijään IX NHP: ssä. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019; 15: 221-231.