Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla
Kohokohdat ESGCT:n 28. vuosikongressista

Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla

D Cesana1, Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer2, M Cavazzana2, E Kuusi2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET)

2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Ranska

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Ranska

4Dr. von Hauner Children's Hospital, LMU, Saksa

5Mikrobiologian laitos, UPenn, USA

Keskeiset tietopisteet

IS-haku soluttomasta DNA:sta, joka on puhdistettu kehon nesteistä

Soluton DNA (cfDNA) vapautuu vereen terveistä, tulehtuneista tai sairaista kiinteistä elinsoluista (kuten maksasta tai kateenkorvasta), jotka ovat läpikäymässä apoptoosin tai nekroosin. Puhdistetun cfDNA:n geneettiset muutokset, mukaan lukien transdusoiduista soluista peräisin olevat vektorigenomiset integraatiokohdat (IS), voidaan havaita nestebiopsian integraatiokohdan sekvensoinnilla (LiBIS-seq).

Lentivirus (LV) -integraatioprofiilin karakterisointi hemofilisissä koirissa

Kolme aikuista hemofiilia koiraa (O21, M57 ja O59) sai yhden injektion LV:itä, jotka ilmensivät koiran koagulaatio FIX:n eri versioita. Jokaisen koiran cfDNA puhdistettiin 7–8 eri aikapisteessä kerätystä veriseerumista alkaen 30–532 päivää injektion jälkeen. Tämä kaavio näyttää niiden merkittyjen solukloonien arvioidun populaation koon, jotka myötävaikuttavat yhteisiin IS:ihin ajan myötä koirilla M57 ja O59.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL