Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat ESGCT:n 28. vuosikongressista
Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla
D Cesana1, Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer2, M Cavazzana2, E Kuusi2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET)
2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Ranska
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Ranska
4Dr. von Hauner Children's Hospital, LMU, Saksa
5Mikrobiologian laitos, UPenn, USA
Keskeiset tietopisteet
- IS-haku soluttomasta DNA:sta, joka on puhdistettu kehon nesteistä
- Lentivirus (LV) -integraatioprofiilin karakterisointi hemofilisissä koirissa
Soluton DNA (cfDNA) vapautuu vereen terveistä, tulehtuneista tai sairaista kiinteistä elinsoluista (kuten maksasta tai kateenkorvasta), jotka ovat läpikäymässä apoptoosin tai nekroosin. Puhdistetun cfDNA:n geneettiset muutokset, mukaan lukien transdusoiduista soluista peräisin olevat vektorigenomiset integraatiokohdat (IS), voidaan havaita nestebiopsian integraatiokohdan sekvensoinnilla (LiBIS-seq).
Kolme aikuista hemofiilia koiraa (O21, M57 ja O59) sai yhden injektion LV:itä, jotka ilmensivät koiran koagulaatio FIX:n eri versioita. Jokaisen koiran cfDNA puhdistettiin 7–8 eri aikapisteessä kerätystä veriseerumista alkaen 30–532 päivää injektion jälkeen. Tämä kaavio näyttää niiden merkittyjen solukloonien arvioidun populaation koon, jotka myötävaikuttavat yhteisiin IS:ihin ajan myötä koirilla M57 ja O59.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
