Steven W.Pipe, MD
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

Maksan turvallisuutta koskeva raportti vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta aikuisilla, joilla on hemofilia B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW -putki6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Saksa

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, Lontoo, Iso -Britannia

3Amsterdamin yliopiston lääketieteellinen keskus, Amsterdam, Alankomaat

4uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat

5uniQure BV, Amsterdam, Alankomaat

6Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

  • 69-vuotias, valkoinen ei-latinalaisamerikkalainen mies, jolla on kohtalaisen vaikea hemofilia B
  • 1980-Diagnosoitu HBV: llä (+ve anti-HBs: lle sekä anti-HBc- ja anti-HBe-vasta-aineille)
  • 1983-Diagnosoitu ei-A/ei-N-hepatiitti
  • 2003-Vahvistettu positiiviseksi HCV: lle, kun testi on saatavilla
  • 2015-Arvioitu HCV-hävityshoidolle, genotyyppi 1a, ei merkittävää fibroosia (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Hoidettu paritapreviiri/ombitasviiri/ritonaviirilla, dasabuviirilla ja ribaviriinilla; saavuttaa kestävä virologinen vaste
  • Sosiaalinen historia merkittävä aiemmasta tupakoinnista, alkoholin kulutus 0-2 yksikköä viikossa
  • Perheen historia merkittävä syöpään

HOPE-B-tutkimuksessa hemofilia B -potilaan maksaan liittyvä sairaushistoria, jolla oli maksasolukarsinooma tutkimukseen osallistumisensa aikana. Hänen sairaushistoriansa sisältää useita riskitekijöitä HCC: n kehittymiselle, mukaan lukien hepatiitti B ja C, korkea ikä ja alkoholinkäyttö.

Yhteenveto HCC -molekyylianalyyseistä
Yhden vuoden kuluttua infuusiosta protokollakohtainen ultraääni paljasti subkapsulaarisen maksavaurion. Tässä taulukossa on yhteenveto myöhemmästä molekyyliintegraatiokohdan analyysistä ja koko genomin sekvensoinnista, joka on tehty resektoidulle kasvainkudokselle, mukaan lukien odotetut löydökset, jos HCC oli riippuvainen (sarake 1) tai riippumaton (sarake 1) AAV -integraatiosta. Analyysien todelliset tulokset on esitetty sarakkeessa 2.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL