Lentiviraalinen geeniterapia maksaan hemofilian ja sen jälkeen
Kohokohdat ESGCT:n 28. vuosikongressista

Lentiviraalinen geeniterapia maksaan hemofilian ja sen jälkeen

Alessio Cantore, tohtori
San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy
Yliopisto Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italia

Keskeiset tietopisteet

Lentiviral Vector (LV) maksageeniterapiaan

Lentivirusvektoreiden rakenne, joka on suunniteltu maksan ohjaamaan geeniterapiaan ja jota käytettiin ihmisen FIX- tai FVIII-siirtogeenien pakkaamiseen, jotka infusoitiin ei-ihmiskädellisiin hepatosyyttien transdusoimiseksi vektori-siirtogeenikonstruktilla.

Normaalista ylinormaaliin ihmisen hyytymistekijän aktiivisuus NHP:ssä

hFIX:n ja hFVIII:n ilmentyminen ei-ihmiskädellisissä, joihin on infusoitu vastaavan siirtogeenin sisältävä lentivirusvektori. LV-FIX-vektorisiirtogeeniä infusoitiin annoksilla 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) ja 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII-vektori-siirtogeenirakenne infusoitiin annoksilla 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) ja 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL