Lentivirusvektorit hemofilia-geeniterapiaan

Virusvektorien geeniterapian podcastit

Kuuntele Glenn F.Pierce, PhD, varapuheenjohtaja lääketieteestä Maailman hemofilian federaatiossa (WFH), ja Robert Peters, PhD, riippumaton konsultti, keskustelevat lentiviruksesta geeniterapiassa. Hän keskustelee AAAV: stä, lentiviruksista ja lentiviruksen vektorigeeniterapiasta. AAV: lla on tehty monia lääketieteellisiä kliinisiä tutkimuksia, jotka ovat osoittautuneet modaliteeteiksi tekijä VIII- ja tekijä IX -geenien toimittamisessa, ja Glenn ja Robert keskustelevat näistä tämän podcastin aikana.

 

Napsauta saadaksesi luottoa!

CME-tiedot


Toiminnan nimi

Lentivirusvektorit hemofilia-geeniterapiaan

Aihe

Geeniterapia hemofiliassa

Akkreditointityyppi

AMA PRA Luokka 1 Luotto (t) ™

Release Date

Lokakuu 31, 2020

Viimeinen käyttöpäivä

30. lokakuuta 2021

Arvioitu aika toiminnan suorittamiseen

15 minuuttia

OPPIMISEN TAVOITE
Aktiviteetin päätyttyä osallistujien tulisi voida:

  • Esittele nykyiset ja uudet geeniterapian lähestymistavat hemofilian hoidossa
  • Tunnista hemofilian geeniterapian tulevaisuuteen liittyvät tärkeimmät huolenaiheet ja tuntemattomat

TIEDEKUNTA
Glenn F. Pierce, MD, tohtori
Maailman hemofilian liitto (WFH)
Yhdysvallat

Robert Peters, tohtori
Konsultti
Boston, Massachusetts

SUUNNITTELIJAT
David Lillicrap, lääkäri, FRCPC
Queen's University – Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Terveystieteiden tiedekunta - Witwatersrandin yliopisto ja kansallinen terveydenhuollon laboratorio
Johannesburg, Etelä-Afrikka

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Aucklandin kaupungin sairaala
Auckland, Uusi-Seelanti

Glenn F. Pierce, MD, tohtori
Maailman hemofilian liitto (WFH)
Yhdysvallat

K.Jan Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts ja Lontoon lääketieteen ja hammaslääketieteen koulu
Queen Mary University of London
London, United Kingdom

Steven W.Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, tohtori
Milanon yliopisto
Milan, Italia

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Intia

Thierry VandenDriessche, tohtori
Vrijen yliopisto Brysselissä
Bryssel, Belgia

OSALLISTUMISMENETELMÄ / Luoton saaminen

  1. Tämän toiminnan osallistumisesta ja hyvityksen vastaanottamisesta ei peritä maksuja.
  2. Tarkista toiminnan tavoitteet ja CME / CE-tiedot.
  3. Suorita CME / CE-toiminta
  4. Täytä CME / CE-arviointi- / todistuslomake, joka antaa jokaiselle osallistujalle mahdollisuuden kommentoida, miten osallistuminen toimintaan vaikuttaa heidän ammatilliseen toimintaansa; opetusprosessin laatu; käsitys paremmasta ammatillisesta tehokkuudesta; käsitys kaupallisesta puolueellisuudesta; ja hänen näkemyksensä tulevaisuuden koulutustarpeista.
  5. Luottoasiakirjat / raportointi:
    • Jos pyydät AMA PRA Luokka 1 Laajuus ™ tai osallistumistodistus - CME / CE-sertifikaattisi on ladattavissa.

Napsauta tätä nähdäksesi tekniset vaatimukset


Akkreditoitu tarjoaja

Tämän toiminnan järjestävät yhdessä Ranska-säätiö ja tromboosia ja hemostaasia käsittelevä kansainvälinen yhdistys.

KOHDEYLEISÖ
Tämä toiminta on tarkoitettu lääkäreille (hematologit), sairaanhoitajille, lääkäriavustajille ja sairaanhoitajille, jotka hoitavat hemofiliapotilaita. Aktiviteetti on tarkoitettu myös tutkijoille, jotka ovat kiinnostuneita hemofilian perus-, käännös- ja kliinisestä tutkimuksesta ympäri maailmaa.

TARVITTELU
Koska hemofilian geeniterapian kehittäminen jatkuu vaiheen 3 kliinisiksi tutkimuksiksi ja tämän terapeuttisen lähestymistavan hyväksyminen on odotettavissa, on tärkeää, että kaikki hemofilian hoitohenkilökunnan jäsenet ovat asiantuntevia ja valmiita integroimaan tämä uusi terapeuttinen lähestymistapa kliiniseen käytäntöön .

Akkreditointilausunto
Tämä toiminta on suunniteltu ja toteutettu lääketieteellisen jatkokoulutuksen akkreditointineuvoston (ACCME) akkreditointivaatimusten ja -käytäntöjen mukaisesti Ranskan säätiön (TFF) ja Kansainvälisen tromboosi- ja hemostaasiyhdistyksen (ISTH) yhteispalvelun kautta. ACCME on akkreditoinut TFF: n tarjoamaan jatkokoulutusta lääkäreille.

Luoton nimeäminen
Lääkärit:
Ranskan säätiö nimeää tämän kestävän toiminnan enintään 0.25: ksi AMA PRA Luokka 1 Luotto (t) ™. Lääkäreiden tulee hakea vain luotto, joka on oikeassa suhteessa heidän osallistumiseen toimintaan.

sairaanhoitajat: American Nurses Credentialing Center (ANCC) -sertifioidut sairaanhoitajat voivat käyttää ACCME-akkreditoitujen tarjoajien sertifioimia toimia ANCC: n myöntämien sertifikaattien uusimisvaatimuksissaan. ACCME: n hyväksymä toimittaja The France Foundation antaa läsnäolotodistuksen.

ILMOITTAMISPOLITIIKKA
ACCME: n kaupallista tukea koskevien standardien mukaisesti Ranskan säätiö (TFF) ja kansainvälinen tromboosin ja hemostaasin yhdistys (ISTH) edellyttävät, että yksilöt, joilla on mahdollisuus hallita koulutuksen sisältöä, paljastavat kaikki asiaankuuluvat taloudelliset suhteet kaupallisiin etuihin nähden. . TFF ja ISTH ratkaisevat kaikki eturistiriidat varmistaakseen riippumattomuuden, puolueettomuuden, tasapainon ja tieteellisen kurinalaisuuden kaikissa koulutusohjelmissa. Lisäksi TFF: n ja ISTH: n tarkoituksena on varmistaa, että kaikki tieteelliset tutkimukset, joihin viitataan, joista raportoidaan tai joita käytetään CME / CE-toiminnassa, ovat yleisesti hyväksyttyjä kokeellisen suunnittelun, tiedonkeruun ja analyysin vaatimuksia. TFF ja ISTH ovat sitoutuneet tarjoamaan oppijoille korkealaatuisia CME / CE-toimia, jotka edistävät terveydenhuollon parantamista eivätkä tarjoa kaupallista etua.

Toimintahenkilöstön ilmoitukset
Suunnittelijoilla, arvostelijoilla, toimittajilla, henkilöstöllä, CME-komitealla tai muilla TFF: n jäsenillä, jotka hallitsevat sisältöä, ei ole asiaankuuluvia taloudellisia suhteita, joita paljastaa.

Suunnittelijoilla, arvioijilla, toimittajilla, henkilöstöllä, CME-komitealla tai muilla ISTH: n jäsenillä, jotka hallitsevat sisältöä, ei ole asiaankuuluvia taloudellisia suhteita, joita paljastaa.

Tiedekuntien ilmoitukset - Suunnittelijat

Alla luetellut tiedekunnat ilmoittavat, että heillä ei ole asiaankuuluvia taloudellisia suhteita paljastettavaksi:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Alla luetellut tiedekunnat ilmoittavat, että heillä on asiaankuuluvat taloudelliset suhteet paljastettavaksi:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, saa kunniapalkinnon akateemisesta neuvonnasta Bioverativilta, CSL Behringiltä ja Octapharma Plasmalta. Hän saa tutkimusrahoitusta Bayerilta, BioMarinilta, Bioverativilta, CSL Behringiltä ja Octapharma Plasmalta.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, toimii puhujatoimistossa ja tekee sopimustutkimuksia CSL Behringille, Catalyst Biosciencesille, Freeline Therapeuticsille, Novo Nordiskille, Rochelle, Sanofille, Sparkille ja Takedalle.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, saa tutkimusrahoitusta BioMarin GeneR8 -ohjelmasta, uniQure HOPE-B -ohjelmasta ja Sanofi – ATLAS fitusiran -ohjelmasta. Hän vastaanottaa kunniamerkkejä Alnylamilta, ApcinteXiltä, ​​BioMarinilta, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire ja Sobi.
  • Flora Peyvandi, tohtori, tohtori, toimii konsulttina Sanofille ja Tobille. Hän palvelee Bioverativin, Grifolsin, Rochen, Sanofin, Tobin, Sparkin ja Takedan puhujatoimistossa.
  • Tohtori Glenn F. Pierce, MD, vastaanottaa kunniamerkkejä akateemisesta konsultoinnista BioMarinilta, Genentech / Rocheltä, Pfizerilta, St. Judeltä ja VarmX: lta. Hänellä on johtotehtävät Global Blood Therapeuticsissa, NHF MASACissa ja hemofilian maailmanliitossa.
  • Steven W.Pipe, MD, toimii konsulttina ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics ja uniQure . Hän tekee tutkimusta Siemensille.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, on johtotehtävissä NHF: ssä ja ISTH: ssä. Hän saa tutkimusrahoitusta Pfizerilta ja Takedalta. Tohtori VandenDriessche saa honoraria Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest ja Pfizer.

Tiedekuntien paljastukset - toiminta tiedekunta
Seuraava tiedekunta raportoi, että heillä on asiaankuuluvat taloudelliset suhteet paljastettavaksi:

  • Tohtori Glenn F. Pierce, MD, vastaanottaa kunniamerkkejä akateemisesta konsultoinnista BioMarinilta, Genentech / Rocheltä, Pfizerilta, St. Judeltä ja VarmX: lta. Hänellä on johtotehtävät Global Blood Therapeuticsissa, NHF MASACissa ja hemofilian maailmanliitossa.
  • Tohtori Robert Peters omistaa osakkeita ja sai henkisen omaisuuden oikeuksia / patentteja ollessaan aiemmin Sanofin palveluksessa. Sanofin palveluksessa hän sai palkan ja rojaltit.

MERKINNÄTTÖMEN KÄYTTÖÖN LIITTYMINEN
TFF ja ISTH vaativat CME-tiedekunnan (puhujat) ilmoittamaan, milloin keskusteltavat tuotteet tai menettelyt ovat merkintöjä, merkitsemättömiä, kokeellisia ja / tai tutkivia. Tämä sisältää kaikki esitetyn tiedon rajoitukset, kuten alustavat tai meneillään olevaa tutkimusta, välianalyyseja ja / tai tukemattomia mielipiteitä edustavat tiedot. Tämän toiminnan tiedekunta voi keskustella farmaseuttisista aineista, jotka ovat Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymien merkintöjen ulkopuolella. Nämä tiedot on tarkoitettu yksinomaan lääketieteelliseen jatkokoulutukseen, eikä niiden tarkoituksena ole edistää näiden lääkkeiden käyttöä merkintöjen ulkopuolella. TFF ja ISTH eivät suosittele minkään aineen käyttöä merkittyjen käyttöaiheiden ulkopuolella. Jos sinulla on kysyttävää, ota yhteyttä valmistajan lääketieteelliseen osastoon saadaksesi viimeisimmät ohjeet lääkemääräyksestä.

KAUPPATUKIEN TUNNUSTAMINEN
Tätä toimintaa tukevat BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc. koulutusapurahat.

VASTUUVAPAUSLAUSEKE
TFF ja ISTH esittävät nämä tiedot vain koulutustarkoituksiin. Sisällön tarjoaa vain tiedekunta, joka on valittu alan tunnustetulle asiantuntemukselle. Osallistujilla on ammatillinen vastuu varmistaa, että tuotteita määrätään ja käytetään asianmukaisesti heidän oman kliinisen arvostelunsa ja hyväksyttyjen hoitostandardiensa perusteella. France Foundation, ISTH ja kaupallinen tukija (t) eivät ota vastuuta tässä esitetyistä tiedoista.

TEKIJÄNOIKEUDET
Tekijänoikeudet © 2020 Ranska-säätiö. Kaikkien sivustossa olevien materiaalien luvaton käyttö voi rikkoa tekijänoikeuksia, tavaramerkkejä ja muita lakeja. Voit katsella, kopioida ja ladata Sivustolta löytyviä tietoja tai ohjelmistoja ("Materiaaleja") seuraavin ehdoin ja poikkeuksin:

  • Materiaaleja on tarkoitus käyttää yksinomaan henkilökohtaisiin, ei-kaupallisiin, tiedotus- ja koulutustarkoituksiin. Materiaaleja ei tule muuttaa. Ne on jaettava muodossa, jossa lähde on selkeästi yksilöity. Tekijänoikeustietoja tai muita omaisuutta koskevia ilmoituksia ei saa poistaa, muuttaa tai muuttaa.
  • Aineistoa ei saa julkaista, ladata, lähettää, lähettää (muut kuin tässä esitetyt) ilman Ranskasäätiön etukäteen antamaa kirjallista lupaa.


TIETOSUOJAKÄYTÄNTÖ

Ranska-säätiö suojaa osallistujiin ja koulutusyhteistyökumppaneihin liittyvien henkilökohtaisten ja muiden tietojen yksityisyyttä. Ranska-säätiö ei luovuta henkilökohtaisia ​​tietoja kolmannelle osapuolelle ilman yksilön suostumusta, paitsi sellaiset tiedot, joita vaaditaan ACCME: lle ilmoittamista varten.

Ranska-säätiö ylläpitää fyysisiä, sähköisiä ja menettelyllisiä suojatoimenpiteitä, jotka ovat liittovaltion lakien mukaisia ​​suojautuakseen sinulta kerättyjen tietojen häviämiseltä, väärinkäytöltä tai muutoksilta.

Lisätietoja Ranskan säätiön tietosuojakäytännöstä on saatavana osoitteessa www.francefoundation.com/privacy-policy.


YHTEYSTIEDOT
Jos sinulla on kysyttävää tästä CME-toiminnasta, ota yhteyttä Ranskan säätiöön puhelinnumeroon 860-434-1650 tai Tämä sähköpostiosoite on suojattu spamboteilta. Javascript nähdäksesi osoitteen..

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Glenn F. Pierce, MD, tohtori
Maailman hemofilian federaatio (WFH)
Yhdysvallat

Tohtori Glenn Pierce, MD, työskentelee tällä hetkellä Maailman hemofilian federaation (WFH) johtajana Medical WFH: n johtajana ja Yhdysvaltojen WFH: n hallituksessa ja National Hemophilia Foundation (NHF): n Yhdysvaltain lääketieteellisessä ja tieteellisessä neuvoa-antavassa toimikunnassa. Hän on yrittäjä, joka asuu Third Rock Ventures -yrityksessä, sekä geeniterapia- ja hematologiabiotekniikkayritysten konsultti. Hän on perustanut Ambys Medicinesin vuonna 2018, solu- ja geeniterapian maksan uudistamisen aloittamiseen, ja toimii päälääkärinä (CMO). Dr. Pierce jäi eläkkeelle Biogeenistä vuonna 2014, missä hän johti pidennetyn puoliintumisajan FVIII- ja FIX Fc -fuusioiden tutkimus- ja kehitystoimintaa yhteisen markkinajärjestelyn alaisena. Hän johti miljardin kansainvälisen yksikön lahjoittamista ja humanitaarisen avun yhteistyön aloittamista WFH: n kanssa. Tohtori Pierce johti myös My Life Our Future (MLOF) -ohjelman aloittamista genotyyppiin> 1 10,000 henkilöä Yhdysvaltain verenvuotohäiriöyhteisössä. Aikaisemmin tohtori Pierce toimi NHF: n hallituksessa ja oli NHF: n presidentti. Dr. Pierce sai MD-tutkinnon ja tohtorin immunologian alalta, ja hän suoritti jatkotutkintoaan patologian ja hematologian tutkimuksessa. Hänellä on yli 30 vuoden kokemus bioteknisten lääkkeiden kehittämisestä kudosten uudistamisen ja hematologian aloilla, mukaan lukien hemofilia, alkaen Amgenista, ja hän on ollut mukana kehittämässä viittä hyväksyttyä tuotetta hemofiliaa varten. Hän jakaa ajan San Franciscon ja San Diegon välillä. Tohtori Pierce syntyi vaikeassa A-hemofiliassa ja parani vuonna 5.

Robert Peters, tohtori

Robert Peters, tohtori
Konsultti
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, on ylemmän tason tutkimusjohtaja, jolla on 20 vuoden kokemus teollisuudesta. Siihen kuuluu rekombinantti hyytymistekijä VIII ja tekijä IX-Fc -fuusioproteiinien kehittäminen alusta alkaen tutkimuksessa valmistuksen, kliinisen kehityksen ja markkinoiden lanseerauksen kautta. Viimeksi hän tuki myös neljää kliinistä ehdokasta, jotka etenivät tutkimusalueeltaan kliiniseen kehitykseen, mukaan lukien BIVV001. Tohtori Peters on työskennellyt useissa muodoissa, biologisista aineista ja pienistä molekyyleistä sekä in vivo että ex vivo -geeniterapioihin.