Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta

Post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeilusta

Endogeenisen, siirtogeenin FVIII:n ilmentymisen ja verenvuototapahtumien välinen suhde Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron jälkeen vaikean hemofilian A: post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeesta

Steven W.Pipe, MD
KATSELLA
Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella

Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella

Steven W.Pipe, MD
KATSELLA

Kohokohdat ESGCT:n 28. vuosikongressista

Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla

Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla

Daniela Cesana, tohtori
KATSELLA
Voittaa olemassa oleva anti-AAV-immuniteetti turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa.

Aiemman anti-AAV-immuniteetin voittaminen turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa.

Giuseppe Ronzitti, tohtori

KATSELLA
Lentiviraalinen geeniterapia maksaan hemofilian ja sen jälkeen

Lentiviraalinen geeniterapia maksaan hemofilian ja sen jälkeen

Alessio Cantore, tohtori

KATSELLA
Nykyinen päivitys hemofilian geeniterapian kliinisistä tutkimuksista

Nykyinen päivitys hemofilian geeniterapian kliinisistä tutkimuksista

Wolfgang Miesbach, MD

KATSELLA

ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

Valoctocogene Roxaparvovec Adenoon liittyvän viruksen geenisiirron teho ja turvallisuus vaikean hemofilian A varalta: tulokset vaiheen 3 GENEr8-1 kokeesta

Valoctocogene Roxaparvovec Adenoon liittyvän viruksen geenisiirron teho ja turvallisuus vaikean hemofilian A varalta: tulokset vaiheen 3 GENEr8-1 kokeesta

Margareth C.Ozelo, MD, tohtori

KATSELLA
Maksan turvallisuutta koskeva raportti vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta aikuisilla, joilla on hemofilia B

Maksan turvallisuutta koskeva raportti vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta aikuisilla, joilla on hemofilia B

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
52 viikon Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B: Tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta

52 viikon Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B: Tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Varhaisten tulosten tutkiminen Adenoon liittyvän virusgeeniterapian jälkeen koiran hemofilia-mallissa

Varhaisten tulosten tutkiminen Adenoon liittyvän virusgeeniterapian jälkeen koiran hemofilia-mallissa

David Lillicrap, lääkäri, FRCPC

KATSELLA
Kliiniset tulokset aikuisilla, joilla on hemofilia B, sekä AAV5: n neutraloivia vasta-aineita ilman niitä: 6 kuukauden tiedot vaiheen 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B -geeniterapiakokeesta

Kliiniset tulokset aikuisilla, joilla on hemofilia B, sekä AAV5: n neutraloivia vasta-aineita ilman niitä: 6 kuukauden tiedot vaiheen 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B -geeniterapiakokeesta

Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori

KATSELLA
AAV -vektorigeeniterapian kehitys kehittyy hemofiliassa. Vastaavatko BAY 2599023: n ainutlaatuiset ominaisuudet ratkaisemattomiin tarpeisiin?

AAV -vektorigeeniterapian kehitys kehittyy hemofiliassa. Vastaavatko BAY 2599023: n ainutlaatuiset ominaisuudet ratkaisemattomiin tarpeisiin?

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA

Kohokohdat EAHAD 2021: n virtuaalikongressista

Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia a Dog -mallissa

Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia a Dog -mallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

KATSELLA
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Annette von Drygalski, MD, lääkäri

KATSELLA
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Frank WG Leebeek, tohtori

KATSELLA
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)

Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KATSELLA

ASH-konferenssin tiedotukset

Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto

Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto

Barbara A.Konkle, MD

KATSELLA
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori

KATSELLA
Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista

Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla

Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla

Barbara A.Konkle, MD

KATSELLA

ISTH-konferenssin tiedotukset

SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle

SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle

Lindsey A.George, MD

KATSELLA
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

AAV FVIII -geenin siirron pitkäaikaiset vektoritulokset ja immunogeenisyys hemofilia A -koiramallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

KATSELLA
Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)

Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KATSELLA
AAV-vektorien lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia A -koiramallissa

AAV-vektorien lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia A -koiramallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

KATSELLA

WFH-konferenssin tiedotukset

Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

John Pasi, MB ChB, tohtori, FRCP, FRCPath, FRCPCH

KATSELLA

ASGCT-konferenssin tiedotukset

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta

Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta
 

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

KATSELLA
Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan

Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

KATSELLA
AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

KATSELLA

Konferenssijulkaisu Orlandolta

Orlandon konferenssijulkaisu, joka sisältää asiantuntijahaastatteluja geeniterapian viimeisimmistä edistyksistä.

TAPA CME-LUOTTO

Konferenssijulkaisu - Live Orlandosta 2019

Viimeisimmät päivitykset geeniterapian kliinisistä tutkimuksista hemofilia B: ssä
Hemofilian geeniterapiakokeiden pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta koskevat tiedot tarjoavat optimismin
AAV-välitteisten FVIII-geeninsiirto- ja vektorintegraatiotapahtumien pitkäaikainen ilmentyminen hemofiliassa
Uudet lähestymistavat hemofiliageeniterapiaan prekliinisessä kehityksessä
AAV: n olemassa olevat vasta-aineet ja hemofiliageenihoidon seuraukset
Hemofiliageeniterapian tulevaisuus
Valmistautuminen hemofilian geeniterapian hyväksymiseen

Kohokohdat NHF: n 15. työpajasta, joka käsittelee uusia tekniikoita ja geeninsiirtoa hemofilialle

Esittämä: David Lillicrap, MD ja Glenn F. Pierce, MD, PhD
13.-14. Syyskuuta 2019 • Washington, DC

Kuva

Konferenssijulkaisu ISTH 2019: ltä Melbournessa

ISTH 2019: n konferenssijulkaisu Melbournessa, sisältäen asiantuntijahaastattelut geeniterapian viimeisimmistä edistyksistä.

TAPA CME-LUOTTO

Konferenssijulkaisu - ISTH 2019 Melbournessa

ALTA-tutkimus: SB-525-geeniterapia hemofilia A: n aikuisilla
Preeksioivien AAV-vasta-aineiden yleisyys ja vaikutukset geeniterapiaan hemofiliassa
AMT-060- ja AMT-061-geeniterapiakokeiden tulokset hemofilia B -potilailla
Vaiheen 1/2 Alta-tutkimuksen alustavat tulokset: SB-525-geeniterapia hemofilia A: n aikuisilla
Vuoden hemofilia B -potilaiden seuranta SPK-9001-geeninsiirron jälkeen
AMT-061-geeninsiirto aikuisilla, joilla on hemofilia B: Vaiheen 2b tutkimuksen varhaiset tulokset
Hemofilian geeniterapian nykytila
FLT180a: Seuraavan sukupolven AAV-vektori hemofilia B: lle
FIX: n vakaa ilmentymä: Hemofilia B -potilaiden AMT-060-geeniterapiakokeen päivitetyt tulokset
Lentivirusvektoripohjaiset tekijä VIII- ja tekijä IX -geeniterapiat muilla kädellisillä
Valoctocogene Roxaparvovec AAV-geeniterapia hemofilia A -potilaille: Uusia tuloksia
Katse eteenpäin hemofilian geeniterapiassa

Henkilö kadulla - ISTH 2019 Melbournessa

Seuraa ISTH 2019 -kongressin osallistujia Melbournessa, Australiassa, keskustelemaan reaktioistaan ​​geeniterapian istuntoon hemofiliassa.

Tuoteteatteri - ISTH 2019 Melbourne

Katso, kun tohtori Flora Peyvandi ja K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH ilmoittavat geeniterapian aloittamisesta hemofiliassa: ISTH Education Initiative

Perustutkimusjuliste

Juliste

Juliste esiteltiin ISTH 2019 -kongressissa
Sunnuntai, 7. heinäkuuta • 18:30 - 19:30
Tiivistelmä / Juliste #: PB1724
Melbourne, Australia

ISTH järjesti vuoden 2019 alussa ryhmän maailmankuuluja asiantuntijoita globaalista hemofiliayhteisöstä kehittääkseen tutkimuksen hemofilian geeniterapiaan liittyvien tyydyttämättömien koulutustarpeiden tunnistamiseksi. Kysely jaettiin verkossa kansainväliselle yleisölle. Tulokset osoittivat, että monet tarvitsevat enemmän koulutusta geeniterapian perusteista ja ymmärtävät paremmin geeniterapiaa hemofilia A: n ja B: n hoitomenetelmänä.

 

Näytä juliste

Koulutuksen etenemissuunnitelma

ISTH: n koulutuksen etenemissuunnitelma - opastava tulevaisuuden koulutus
Valmistautuminen vastaamaan näihin kriittisiin kysymyksiin


Kuva
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tuetut koulutusapurahat: Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Olennainen SSL