Hemofilian geeniterapian edistyminen

Tärkeimmät näkökohdat:
Hemofilian geeniterapian edistyminen

Tallennettu suorana perjantai-satelliittisymposiumina, joka edeltää ASH: n 62. vuosikokousta ja näyttelyä

Adeno-assosioituneet virusvektorit (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expression -kasetti

Lindsey George, MD

AAV-geeninsiirto hemofilialle

Lindsey George, MD

Lyhytaikainen turvallisuus

Lindsey George, MD

Ilmaisun kestävyys

Lindsey George, MD

Transgeenin optimointi

Barbara A.Konkle, MD

FIX Padua Variant

Barbara A.Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A.Konkle, MD

Nykyiset AAV-hemofilia B -geeniterapiakokeet

Barbara A.Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

BMN 270- 4 vuoden tiedot

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Käynnissä olevat hemofilia A -geeniterapiakokeet

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Giroctocogene Fitelparvovec -vaiheen 1/2 tutkimus

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

SPK8011 AAV-FVIII-vaiheen 1/2 tutkimus

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

BAY 2599023 Vaihe 1/2 - koe

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

AAV-polku kohti FVIII-ilmentymistä

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Elävät koepalat AAV-FVIII: sta

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Koiran tutkimukset AAV-välitteisestä geeninsiirrosta

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Paneelikeskustelu: Geeniterapian vaihtoehdon esittely potilaalle

Glenn F.Pierce, lääketieteen tohtori, Barbara A.Konkle, MD, Lindsey George, lääketieteen tohtori, Alfonso Iorio, MD

Geeniterapia on paljon lupausta henkilöille, joilla on monenlaisia ​​sairauksia, mukaan lukien syöpätyypit, AIDS, diabetes, sydänsairaudet ja hemofilia. Tämä innovatiivinen lähestymistapa hoitoon muuttaa kehon solujen sisällä olevia geenejä taudin pysäyttämiseksi. 

Geeniterapia yrittää korvata tai korjata mutatoituneita geenejä ja tehdä sairaista soluista selvempiä immuunijärjestelmälle. Hemofilia A ja B periytyvät osana X-sidottua resessiivistä mallia. Hemofiliagenetiikkaan liittyy X-kromosomista löytyviä geenejä, ja tähän verenvuotohäiriöön johtaa vain yksi viallinen geeni. 

Solu- ja geeniterapioita tutkitaan edelleen, mutta tulokset ovat lupaavia. Kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet menestystä, ja Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt yhden tyyppisen soluterapian. Meidän Tärkeimmät näkökohdat: Hemofilian geeniterapian edistyminen Glenn F.Piercen johdolla keskustelemme taudista, geeniterapian nykytilasta ja muusta.