Hemofilian geeniterapian edistyminen

Tärkeimmät näkökohdat:
Hemofilian geeniterapian edistyminen

Tallennettu suorana perjantai-satelliittisymposiumina, joka edeltää ASH: n 62. vuosikokousta ja näyttelyä

Adeno-assosioituneet virusvektorit (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expression -kasetti

Lindsey George, MD

AAV-geeninsiirto hemofilialle

Lindsey George, MD

Lyhytaikainen turvallisuus

Lindsey George, MD

Ilmaisun kestävyys

Lindsey George, MD

Transgeenin optimointi

Barbara A.Konkle, MD

FIX Padua Variant

Barbara A.Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A.Konkle, MD

Nykyiset AAV-hemofilia B -geeniterapiakokeet

Barbara A.Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

BMN 270- 4 vuoden tiedot

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Käynnissä olevat hemofilia A -geeniterapiakokeet

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Giroctocogene Fitelparvovec -vaiheen 1/2 tutkimus

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

SPK8011 AAV-FVIII-vaiheen 1/2 tutkimus

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

BAY 2599023 Vaihe 1/2 - koe

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

AAV-polku kohti FVIII-ilmentymistä

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Elävät koepalat AAV-FVIII: sta

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Koiran tutkimukset AAV-välitteisestä geeninsiirrosta

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

Paneelikeskustelu: Geeniterapian vaihtoehdon esittely potilaalle

Glenn F.Pierce, lääketieteen tohtori, Barbara A.Konkle, MD, Lindsey George, lääketieteen tohtori, Alfonso Iorio, MD