Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

koulutus

Siirtogeenin tuottaman FVIII:n ja verenvuototiheyden välinen suhde 2 vuotta geeninsiirron jälkeen Valoctocogene Roxaparvovecin kanssa: Tulokset sukupolvesta 8-1

Konferenssin kattavuus

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

AAV-peräisen tekijä VIII -määrityksen poikkeaman takana olevan mekanismin selvittäminen

Konferenssin kattavuus

 Anna Sternberg, tohtori

Tulokset B-LIEVEstä, vaiheen 1/2 annosvahvistustutkimuksesta FLT180a AAV -geeniterapiasta potilailla, joilla on hemofilia B

Konferenssin kattavuus

Guy Young, tohtori

Terveyteen liittyvän elämänlaadun paraneminen aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B etranakogeeni-desaparvovec-geeniterapian jälkeen

Konferenssin kattavuus

Steven W.Pipe, MD

Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta

Konferenssin kattavuus

Steven W.Pipe, MD

CRISPR/Cas9 mRNA LNP:iden toimittaminen pienen deleetion korjaamiseksi FVIII-geenissä hemofilia A -hiirissä

Konferenssin kattavuus

Chun-Yu Chen, tohtori

Stabilin-2-promoottori moduloi immuunivastetta FVIII:lle lentivirusvektorin antamisen jälkeen hemofiilisille hiirille

Konferenssin kattavuus

Antonia Follenzi, MD, PhD

Tekijä VIII -variantti, jossa N-glykosylaatiokohta eliminoituu 2118:ssa, vähensi anti-FVIII-immuunivasteita geeniterapiassa Hoidetut hemofilia A -hiiret

Konferenssin kattavuus

Carol H. Miao, MD

Maailman hemofilian geeniterapiarekisterin käyttäminen geeniterapialla hoidettujen hemofiliapotilaiden pitkäaikaisseurantaan

Konferenssin kattavuus

Barbara A.Konkle, MD

Vaikean hemofilia A:n Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun

Konferenssin kattavuus

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Annoksen valinta ja tutkimuksen suunnittelu B-LIEVEN 1/2 annoksen varmistustutkimukselle FLT180A-geeniterapian kliininen tutkimus hemofilia B -potilaille

Konferenssin kattavuus

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Lopullinen analyysi avainvaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranakogeeni-desaparvovekin vakaa vakaan tilan tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Konferenssin kattavuus

Wolfgang Miesbach, MD

Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron tehokkuus ja turvallisuus vaikeassa hemofilia A:ssa: GENEr8-1-kaksivuoden analyysin tulokset

Konferenssin kattavuus

Steven W.Pipe, MD

Siirtogeenitoleranssin murtaminen immunosuppression avulla

Konferenssin kattavuus

Valder R. Arruda, MD, PhD

AAV-integraation yhteenveto ja vaikutukset

Konferenssin kattavuus

Frederic D. Bushman, PhD

Endogeenisen, siirtogeenin FVIII:n ilmentymisen ja verenvuototapahtumien välinen suhde Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron jälkeen vaikean hemofilian A: post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeesta

Konferenssin kattavuus

Steven W.Pipe, MD

Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella

Konferenssin kattavuus

Steven W.Pipe, MD

Kohdistus sinusoiaaliseen endoteeliin

Konferenssin kattavuus

Valder R. Arruda, MD, PhD

Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, jota on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla

Konferenssin kattavuus

Steven W.Pipe, MD

Tekijän IX ilmentyminen normaalialueella estää spontaaneja verenvuotoja, jotka vaativat hoitoa FLT180a-geeniterapian jälkeen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B: B-Amaze-ohjelman pitkäaikainen seurantatutkimus

Konferenssin kattavuus

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Geeniterapia globaalina ratkaisuna

podcastit

Esittäjä Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD ja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Hoitokeskusten valmistelu hallintoon

podcastit

Esittäjä Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD ja Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Potilaiden näkemykset hemofiliasta geeniterapiassa

podcastit

Esittäjä Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD ja Declan Noone

Geeniterapia hemofilia A ja B hoitoon verrattuna saatavilla oleviin hoitoihin

podcastit

Esittäjä Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD ja Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

alaluokat

Interaktiiviset webinaarit

Kuukauden haastattelujen asiantuntija

Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tietoa meistä

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL