Kliiniset tulokset aikuisilla, joilla on hemofilia B, sekä AAV5: n neutraloivia vasta-aineita ilman niitä: 6 kuukauden tiedot vaiheen 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B -geeniterapiakokeesta

Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori

ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

Kliiniset tulokset aikuisilla, joilla on hemofilia B, sekä AAV5: n neutraloivia vasta-aineita ilman niitä: 6 kuukauden tiedot vaiheen 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B -geeniterapiakokeesta

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, NS -avain⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW -putki⁸, HOPE-B-tutkijat

¹Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

²Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

³Oregon Health & Science University, Portland, Yhdysvallat

Pohjois -Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat

⁵Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia

⁶uniQure BV, Amsterdam, Alankomaat

⁷uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat

⁸Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

FIX -aktiivisuus potilailla, joilla on AAV5 -neutraloivia vasta -aineita ja ilman niitä
HOPE-B-oikeudenkäynnin haittatapahtumat

FIX -aktiivisuus potilailla, joilla on AAV5 -neutraloivia vasta -aineita ja ilman niitä

HOPE-B-tutkimuksessa 23: lla 54: stä ensimmäisestä osallistujalla oli havaittavissa neutraloivia AAV5-vasta-aine (Nabs) -tiittereitä lähtötilanteessa, ja tuloksia oli mahdollista arvioida korrelaation välillä NAb: iden ja FIX-aktiivisuuden välillä. Pystyakseli on havaittu 6 kuukauden FIX -aktiivisuus niillä, jotka saivat täyden annoksen vektoria. Potilaat, joilla oli havaitsemattomia NAb -arvoja, piirrettiin 7: n kohdalle vaaka -akselille (määrityksen kynnys). Vaaka -akseli näyttää muiden osallistujien tiitterit alueella 7–700. Oli yksi vastaamaton osallistuja, jonka titteri oli> 3200, joka ei sisälly hintaan. Kuten kaaviosta näkyy, FIX-aktiivisuus oli samanlainen osallistujilla, joilla oli tai ei ollut ennestään NAb-arvoja, AAV5: n arvoon asti 678.

Tämä HOPE-B-tutkimuksen taulukko näyttää haittavaikutukset siirtogeeni-infuusion jälkeen potilailla, joilla (n = 23) ja joilla ei (n = 31) havaittavissa lähtötilanteessa havaittavia AAV5-neutraloivia vasta-aineita (NAb). Kuten FIX -tasojen kohdalla, AE: ssä ei ollut ilmeistä eroa potilailla, joilla oli tai ei ollut AAV5 NAb.