Maailman hemofilian geeniterapiarekisterin käyttäminen geeniterapialla hoidettujen hemofiliapotilaiden pitkäaikaisseurantaan
Kohokohdat WFH 2022 -maailmankongressista

Maailman hemofilian geeniterapiarekisterin käyttäminen geeniterapialla hoidettujen hemofiliapotilaiden pitkäaikaisseurantaan

Esittäjä: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Washingtonin yliopisto, Seattle, Yhdysvallat
2Hemofilian maailmanliitto, Montreal, Kanada
3International Society on Thrombosis and Heemostasis, Carrboro, Yhdysvallat
4Philadelphian lastensairaala, Philadelphia, Yhdysvallat
5Terveystutkimusmenetelmien, todisteiden ja vaikutusten laitos, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusion Medicine University Hospital Frankfurt, Saksa
7European Hemophilia Consortium, Belgia
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Lastentautien ja patologian laitokset, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Yhdysvallat
11Institutefor Policy Advancement Ltd. ja terveystutkimusmenetelmien, todisteiden ja vaikutusten osasto, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Yhdysvallat
13Witwatersrandin yliopisto, Etelä-Afrikka

Keskeiset tietopisteet

WFH GTR:n toteutus

WFH-geeniterapiarekisteri (GTR) on prospektiivinen, havainnollinen ja pitkittäinen rekisteri, jonka yleisenä tavoitteena on kerätä tietoja kaikista potilaista, jotka saavat hemofilian geeniterapiaa sekä kliinisissä tutkimuksissa että markkinoille tulon jälkeisessä vaiheessa, jos ja kun se hyväksytään. Nämä ovat rekisterin ensisijaiset ja toissijaiset tavoitteet.

WFH GTR:n tavoitteet

GTR:n toteuttamiseksi WFH tavoittaa yksittäisiä hemofilian hoitokeskuksia (HTC), alkaen hemofilian geeniterapian kliinisiin tutkimuksiin osallistuvista. Myös kansallisia hemofiliarekistereitä pyydetään osallistumaan. WFH työskentelee myös teollisuuden kanssa kehittääkseen prosessia tietojen saamiseksi valmistuneista kliinisistä tutkimuksista.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL