David Lillicrap, lääkäri, FRCPC
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

Varhaisten tulosten tutkiminen Adenoon liittyvän virusgeeniterapian jälkeen koiran hemofilia-mallissa

P. Batty1, B. Yates2, D.Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, Winterinter4, S. Bunting2, S. Fong2, D.Lillicrap1

1Patologian ja molekyylilääketieteen laitos, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Yhdysvallat

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Eläintenhoitopalvelut, Queen's University, Kingston, Kanada

Keskeiset tietopisteet

Datapisteet

Hemofilia Koiramallia käytettiin arvioimaan maksan muutokset ja FVIII: n ilmentymiseen vaikuttavat tekijät AAV -geeniterapian jälkeen. Viisi uroskoiraa hoidettiin yhdellä AAV5-HLP-cFVIII-infuusiolla annoksilla 6.8e13–2e14 vektorigenomeja/kg. FVIII: n ilmentyminen nähtiin kahdella koiralla, joita hoidettiin kodonilla optimoiduilla konstrukteilla (JA2 ja K2013), ja se säilyi kuuden kuukauden ajan (co-cFVIII-SQ = 2015% ja co-cFVIII-V6.8 = 3%), kun koko normalisoitui veren hyytymisaika (WBCT).

Tietopiste 2
Kuten tästä kaaviosta nähdään, ko-cFVIII-V3: lla (K2015) hoidetulle koiralle kehittyi kaksi transaminaatiotapausta, lievä kohonnut biopsian jälkeinen kohoaminen päivänä 84 ja toinen suurempi kohoaminen päivänä 116, juuri ennen toista biopsiaa. Ultraäänikuvaus ja maksan biopsiat, joita käytettiin näiden jaksojen tutkimiseen, eivät osoittaneet merkittävää taustalla olevaa maksan histopatologiaa.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL