Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto

Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto
Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä

Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto

Barbara A.Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, lääketieteen tohtori6, Wolfgang A.Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W.Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, tohtori13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J.Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19ja Glenn F.Pierce, MD, PhD20

1Hemofilian maailmanliitto, Montreal, QC, Kanada

2Washingtonin yliopisto, Washingtonin verenvuotohäiriöiden keskus, Seattle, WA

3Maailman hemofilian federaatio, Montréal, QC, Kanada

4Kansainvälinen tromboosi- ja hemostaasiyhdistys, Inc, Carrboro

5Philadelphian lasten sairaala, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Kanada

7Hemofiliakeskus, Frankfurtin yliopistosairaala, Frankfurt, Saksa

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanti

9Angelo Bianchi Bonomin hemofilia- ja tromboosikeskus, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia

10Angelo Bianchi Bonomin hemofilia- ja tromboosikeskus, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia

11Lastenlääketiede ja patologia, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato

13uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC, Yhdysvallat

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16American Thrombosis and Hemostasis Network, Decatur, GA, Yhdysvallat

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, terveystieteiden tiedekunta, Witwatersrandin yliopisto ja NHLS, Pohjois-Johannesburg, Etelä-Afrikka

20Hemofilian maailmanliitto, La Jolla, Kalifornia

Keskeiset tietopisteet

I / II VAIHE TUTKIMUSSUUNNITTELU

Euroopan lääkeviraston (EMA) ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) ohjeiden mukaisesti WFH GTR SC on kehittänyt tämän perustiedot kerättäväksi kaikista geeniterapiaa saavista hemofiliapotilaista. Tietojen keräämistä pyydetään neljännesvuosittain ensimmäisen vuoden aikana geeniterapian jälkeen ja vuosittain sen jälkeen potilaan elinaikanaan. Tavoitteet HTC: lle alkoivat elokuussa 2020 aloittamisvierailuilla lokakuussa 2020. Rekisteri käynnistyy tammikuussa 2021.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ