Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Annette von Drygalski, lääkäri, Pharm D1, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, lääketieteen tohtori7, Wolfgang A.Miesbach, MD8, Michael Recht, tohtori9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, tohtori11ja Steven W.Pipe, MD12

1Lääketieteen laitos, Hematologian / onkologian osasto, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Hematologian osasto, Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

8Hemofiliakeskus, Frankfurtin yliopistosairaala, Frankfurt, Saksa

9Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR

10Phoenixin lastensairaala, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat

12Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI

Keskeiset tietopisteet

Kuva

Vaiheen 2B kliininen tutkimus AMT-061: lle (etranakogeenidezaparvovec) suunniteltiin avoimeksi yhden haaran tutkimukseksi. Yksi AAV5-Padua hFIX -annos infusoitiin 3 osallistujalle annoksella 2x1013 gc / kg. Ensisijainen päätetapahtuma oli FIX-aktiivisuus 6 viikossa ja seurannan kesto oli 5 vuotta. AAV5: n jo olemassa olevat neutraloivat vasta-aineet eivät olleet poissulkemisperuste.

Kuva

FIX-aktiivisuuden ensisijainen päätetapahtuma ≥ 5% saavutettiin 6 viikkoa infuusion jälkeen kaikilla kolmella osallistujalla. Keskimääräinen FIX-aktiivisuus kahden vuoden aikana oli 3%, ja FIX-aktiivisuus oli vakaa vuodesta 2 vuoteen 44.2. Yli kahden vuoden aikana kahdella tai kolmella osallistujalla ei ollut verenvuotoja tai FIX-konsentraatin käyttöä. Kolmannella osallistujalla oli 1 infuusiota FIX-korvaushoitoa yhdelle epäillylle ja yhdelle vahvistetulle verenvuodolle.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ