Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen
Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä

Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

Steven W.Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5ja Lisa A.Michaels6

1Lastenlääketieteen ja patologian osastot, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Sveitsi

3Bayer, Sao Paulo, Brasilia

4Bayer, Wuppertal, Saksa

5Bayer, Berliini, Saksa

6Bayer, Whippany, NJ

Keskeiset tietopisteet

Kuva

Jatkuvassa vaiheen 1/2 avoimessa, annoksen löytämistä koskevassa tutkimuksessa kelpoiset potilaat on kirjattu peräkkäin kolmeen annoskohorttiin (0.5, 1 ja 2 x 1013 gc / kg) BAY 2599023: n yksittäisen laskimonsisäisen infuusion saamiseksi, vähintään kaksi potilasta annosta kohti. Potilaita seurataan yhteensä 5 vuoden ajan turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.

Kuva

Tässä kuvassa esitetään yhteenveto FVIII-vasteesta (käyttäen kromogeenistä määritystä) potilaille, jotka saavat yhden BAY 2599023 -infuusion 26. lokakuuta 2020 päättyneeseen tietoon asti. Kuudella kohortilla annostelluilla kuudella potilaalla on osoitettu annoksesta riippuva, ​​kestävä FVIII-ilmentyminen yli 6 –3 viikon seuranta.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ