Terveyteen liittyvän elämänlaadun paraneminen aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B etranakogeeni-desaparvovec-geeniterapian jälkeen
Kohokohdat ISTH:n 30. kongressista

Terveyteen liittyvän elämänlaadun paraneminen aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B etranakogeeni-desaparvovec-geeniterapian jälkeen

Esittäjä: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P.Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Yhdysvallat
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, Yhdysvallat, Little Falls, New Jersey, Yhdysvallat
3CSL Behring, King of Prussia, PA, Yhdysvallat, King Of Prussia, Pennsylvania, Yhdysvallat
4Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat

 

 

Keskeiset tietopisteet

HOPE-B:n potilaan raportoiman tuloksen (PRO) päätepisteet

Potilaiden ilmoittamat loppupäätetapahtumat, sekä toissijaiset että tutkivat, arvioitiin osana kliinistä HOPE-B-tutkimusta. Kokeen toissijaisiksi päätepisteiksi määriteltiin etukäteen kaksi instrumenttia, jotka molemmat ovat geneerisiä kyselylomakkeita, jotka eivät ole spesifisiä hemofiliaan: kansainvälinen fyysisen aktiivisuuden kyselylomake (iPAQ) ja EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Lisäksi koe sisälsi useita PRO-instrumentteja, jotka määriteltiin ennalta tutkivaksi päätepisteeksi.

Hem-A-QoL: parannuksia säilytetty 2

Vuoden 1 jälkeen havaitut parannukset Hem-A-QoL-kokonaispisteissä säilyivät 2 vuoden seurannan jälkeen. Keskimääräinen kokonaispistemäärä parani 6.2 pistettä etusijaan verrattuna, mikä tarkoittaa 23.7 prosentin parannusta. Hemofiliaan liittyvät spesifiset domeenipisteet, jotka olivat merkittäviä yhden vuoden havainnoissa, paranivat jatkuvasti 1 vuoden kuluttua geeniterapiasta.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL