Vaikean hemofilia A:n Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun
Kohokohdat EAHADin 15. vuosikongressista

Vaikean hemofilia A:n Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E. Majerus16; MWSkinner17,18; R. Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B. Kim20

1Irlannin hemofiliayhdistys;2Trinity College, Dublin, Irlanti;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburgin akateeminen sairaala, Witwatersrandin yliopisto ja NHLS, Johannesburg, Etelä-Afrikka;4 Verisuonitautien ja hemostaasin osasto ja hemofiliakeskus, Leuvenin yliopistolliset sairaalat, Leuven, Belgia;5 Harvinaisten sairauksien ja hemofilian keskus, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kiinan maakunta;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta;7 Hematologian osasto, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Hemofilian hoitokeskus, University of California Davis, Sacramento, Yhdysvallat;9 Hemostaasi- ja tromboosiyksikkö, hemofilian hoitokeskus, Alfred Hospital, Melbourne;10 Institute of Hematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Yhdysvallat;12 Hematologian osasto, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Pediatric Hematology Oncology, Children Hospital La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Ranska;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Espanja;15 Hematologian osasto, Southampton University Hospital, Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta;16 Lääketieteen laitos, Washington University, St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Yhdysvallat;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berliini, Saksa;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

Haemo-QOL-A kokonais- ja verkkotunnuspisteet

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 ja dP < 0.001. Lihavointi osoittaa, että CFB:llä oli tutkimus P-arvo < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilia-spesifinen elämänlaatukysely aikuisille.

Hemofilia A:n valoctocogene roxaparvovec -geeniterapian faasin 3 GENEr8-1-tutkimuksen Haemo-QOL-A-analyysin tulokset. Domain- ja kokonaispisteet esitetään lähtötasolla, viikoilla 26 ja 52. Vaaleanpunainen varjostus osoittaa keskimääräistä muutosta lähtötasosta (CFB), joka on ≥ kliinisesti tärkeä ero (CID) aluepisteiden (6.0) ja kokonaispistemäärän (5.5) välillä.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL