Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, jota on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla
Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta

Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, jota on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11ja Jeremy Rupon, MD9

1Philadelphian lastensairaala, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Solu- ja molekyyliterapiat, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
4Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia
5Perelman School of Medicine Pennsylvanian yliopistossa, Philadelphiassa, PA
6Hemofilian hoitokeskus, UC Davis, Sacramento, CA
7Toronton yliopisto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc., Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Iso-Britannia
11Pfizer Inc, New York, NY

Keskeiset tietopisteet

FIX aktiivisuus ajan mittaan Fidanakogene Elaparvovec -infuusion jälkeen

FIX-aktiivisuus (joulukuun 2020 katkaisupäivästä) fidanakogeeni elaparvovecin kliinisen vaiheen 15/1 tutkimuksen 2 osallistujalle, jotka saivat annoksen 5e11 vg/kg. FIX-aktiivisuus määritettiin käyttämällä keskuslaboratorion Actin FSL -pohjaista yksivaiheista hyytymismääritystä. Keskimääräiset FIX-aktiivisuustasot ovat pysyneet lievän hemofilian vakavuusalueella: 22.8 %, vuosi 1 (n = 15); 25.4 %, vuosi 2 (n = 14); 22.9 %, vuosi 3 (n = 14); 24.9 %, vuosi 4 (n = 9); ja 19.8 %, vuosi 5 (n = 7).

ABR ajan myötä Fidanakogene Elaparvovec -infuusion jälkeen

ABR 14:lle 15:stä vaiheen 1/2 osallistujasta, jotka osallistuivat pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen. Vain 9 ja 5 osallistujaa ovat saavuttaneet 5 vuoden ja 6 vuoden seurantaajan, vastaavasti. Pre-vektori-infuusiota lähtien keskimääräinen ABR on vaihdellut 0.1–0.9 vuodessa seurannan aikana, eikä kukaan osallistuja ole jatkanut FIX-profylaksiaa.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL