Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset
Kohokohdat ASGCT: n 23. vuosikokouksesta

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P.Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI

2Hematologian yliopistoosasto, Manchesterin kuninkaallinen sairaala, Manchester, Iso-Britannia

3Lääketieteen laitos, Wisconsinin yliopisto - Madison, Madison, WI

4Kansallinen erikoissairaala hematologisten sairauksien aktiiviseen hoitoon, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Sveitsi

Keskeiset tietopisteet

Sisällyttämiskriteerit ja lisääntyvä annosteluohjelma vaiheen 1/2 avoimeen turvallisuus- ja annostustutkimukseen AAVhu37-kapsiidivektorilla vaikeassa hemophila A: ssa. Kaksi potilasta on otettu mukaan ryhmiin 1, 2 ja 3. Tulokset kahdelle ensimmäiselle ryhmälle olivat saatavilla tähän esitykseen. (PTP, aiemmin hoidetut potilaat; ED, altistuspäivät; GC, geenikopiot)

FVIII-aktiivisuustulokset 2 potilasta kohortissa 1 osoittivat FVIII: n jatkuvaa ilmentymistä molemmilla potilailla> 12 kuukauden ajan. Tällä pienimmällä annoksella 1 potilas (oikea paneeli) saavutti kliinisesti merkitykselliset FVIII-tasot, mikä johti verenvuotojen määrän vähenemiseen 12 kuukauden aikana 99: stä 4: een.

Kohortin 2 kahden potilaan FVIII-aktiivisuustulokset ovat osoittaneet FVIII: n jatkuvaa ilmentymistä yli 2 kuukauden ajan. Tällä seuraavalla suuremmalla annoksella molemmat potilaat saavuttivat kliinisesti merkitykselliset FVIII-tasot; 6 potilas (oikea paneeli) on ollut verenvuotoa ja hoitoa 1 kuukauden ajan.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ