Tekijän IX ilmentyminen normaalialueella estää spontaaneja verenvuotoja, jotka vaativat hoitoa FLT180a-geeniterapian jälkeen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B: B-Amaze-ohjelman pitkäaikainen seurantatutkimus
Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta

Tekijän IX ilmentyminen normaalialueella estää spontaaneja verenvuotoja, jotka vaativat hoitoa FLT180a-geeniterapian jälkeen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B: B-Amaze-ohjelman pitkäaikainen seurantatutkimus

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate puhuu8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11ja Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Hemofilia- ja tromboosikeskus, Royal Free Hospital, Lontoo, Yhdistynyt kuningaskunta
2University College London, Lontoo, Iso-Britannia
3Oxford University Hospitals, Oxford, Iso-Britannia
4Oxfordin yliopisto, Oxford, Iso-Britannia
5Sheffieldin yliopisto, Sheffield, Iso-Britannia
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Iso-Britannia
7University Hospital Southampton, Southampton, Iso-Britannia
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostaasi- ja tromboosikeskus, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Lontoo, Yhdistynyt kuningaskunta
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Iso-Britannia

Keskeiset tietopisteet

Mukautuva annostelumuoto B-AMAZElle

B-AMAZE-tutkimuksen tutkimussuunnitelma sisälsi mukautuvan muodon, joka helpottaa FLT180a AAV-vektorin optimaalisen annoksen tunnistamista, joka tuottaisi vakaat FIX-tasot 50-150 % normaalialueesta potilailla, joilla oli kohtalainen tai vaikea hemofilia B yli vuoden ajan. 26 viikon opiskelujakso. Tutkimussuunnitelmaan sisältyi myös profylaktinen immunosuppressio prednisolonilla transaminiitin minimoimiseksi. Takrolimuusi lisättiin profylaktiseen hoitoon annoksen 4 kohortissa.

Annosriippuvainen FIX-vaste hoitoon

B-AMAZE:n FIX-vaste 10 osallistujan ja 4 annoskohortin osalta osoitti annosriippuvuutta. Seurannan keston mediaani (vaihteluväli) oli 27.2 (19.1–42.4) kuukautta. Yhdeksän kymmenestä osallistujasta ei saanut FIX-profylaksia FLT180a-hoidon jälkeen. Yksi potilas menetti FIX-ekspression transaminiitin jälkeen. Yhdeksästä osanottajasta, joilla oli jatkuva ilmentymä, 9 koki traumaattisen verenvuodon, joka vaati FIX-infuusiota, eikä FIX-infuusioita vaativia spontaaneja verenvuotoja ollut.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL