Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta
Tekijän IX ilmentyminen normaalialueella estää spontaaneja verenvuotoja, jotka vaativat hoitoa FLT180a-geeniterapian jälkeen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B: B-Amaze-ohjelman pitkäaikainen seurantatutkimus
Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate puhuu8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11ja Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Katharine Dormandy Hemofilia- ja tromboosikeskus, Royal Free Hospital, Lontoo, Yhdistynyt kuningaskunta
2University College London, Lontoo, Iso-Britannia
3Oxford University Hospitals, Oxford, Iso-Britannia
4Oxfordin yliopisto, Oxford, Iso-Britannia
5Sheffieldin yliopisto, Sheffield, Iso-Britannia
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Iso-Britannia
7University Hospital Southampton, Southampton, Iso-Britannia
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostaasi- ja tromboosikeskus, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Lontoo, Yhdistynyt kuningaskunta
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Iso-Britannia