Steven W.Pipe, MD
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

AAV -vektorigeeniterapian kehitys kehittyy hemofiliassa. Vastaavatko BAY 2599023: n ainutlaatuiset ominaisuudet ratkaisemattomiin tarpeisiin?

SW -putki1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitshkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat

2Manchesterin yliopiston hematologian laitos, Manchester, Iso -Britannia

3Wisconsinin yliopisto - Madison, Madison, Yhdysvallat

4Kansallinen erikoissairaala hematologisten sairauksien aktiiviseen hoitoon, Sofia, Bulgaria

5Amsterdamin yliopiston lääketieteelliset keskukset, Amsterdamin yliopisto, Amsterdam, Alankomaat

6Kliinisen hemostaasi- ja verensiirtolääketieteen instituutti, Saarlandin yliopisto, Homburg, Saksa

7Bayer, Wuppertal, Saksa

8Bayer, Basel, Sveitsi

Keskeiset tietopisteet

Vaiheen 1/2 tutkimuksen suunnittelu

Osallistumiskriteerit, kohortin annostus ja tutkimuksen päätepisteet meneillään olevalle vaiheen 1/2 BAY2599023 annoksenhakututkimukselle. Miehet, joilla oli vaikea A -hemofilia, ei tunnettua FVIII -estäjän historiaa, AAVhu37 -neutraloivien vasta -ainetiitterit ≤ 5 ja> 150 altistuspäivää FVIII -tuotteille, otettiin peräkkäin kolmeen annosryhmään, jotta he saisivat yhden BAY2599023 -laskimonsisäisen infuusion, ja vähintään kaksi potilasta per annos (kohorttiin 4 otettavat potilaat saavat 4 × 1013 geenikopiot/kg).

Faktori FVIII: n ilmentyminen BAY2599023 -infuusion jälkeen

FVIII: n ilmentymistasot siirtogeeni -infuusion jälkeen kolmen ensimmäisen annoksen jälkeen yhteensä 3 potilaalla. Tietojen katkaisun yhteydessä, 8. toukokuuta 21, kromogeeniset B-domeenista poistetut FVIII-tasot olivat saatavilla 2021 viikon ajan potilaan 12-8 viikon ajan potilaalla 100. Annosvaste havaittiin kohortista 2 kohorttiin 1, FVIII -pitoisuudet pysyivät yllä yli 3 kuukauden ajan. Kukaan potilaista ei ilmoittanut spontaanista tai muusta hoitoa vaativasta verenvuodosta, kun saavutettiin suojaava FVIII -taso> 23 IU/dL.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tuetut koulutusapurahat: Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Olennainen SSL