Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta
Kohokohdat EAHADin 14. vuosikongressista

Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, tohtori2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, lääketieteen tohtori8, Niamh O'Connell, MB PhD9, John John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11Karina Meijer, lääketieteen tohtori.12Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15Jan Jan, lääketieteen tohtori16, Robert Klamroth, lääketieteen tohtori17, Richard S Lemons, lääketieteen tohtori18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, lääketieteen tohtori27Michael MD, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, tohtori30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, lääketieteen tohtori31

1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI, USA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, Yhdysvallat

3Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, NC, Yhdysvallat

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

5Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Alankomaat

7Verisuonilääketieteen ja hemostaasin ja hemofilian keskus, Leuvenin yliopistosairaalat, Leuven, Belgia

8Verisuonilääketieteen osasto, Amsterdamin sydän- ja verisuonitieteet, Amsterdamin yliopiston lääketieteelliset keskukset, Amsterdamin yliopisto, Amsterdam, Alankomaat

9Kansallinen hyytymiskeskus, St James's Hospital, Dublin, Irlanti

10Royal London Haemophilia Center, Barts ja London School of Medicine and Dentistry, Lontoo, Iso-Britannia

11Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska

12Groningenin yliopiston lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat

13Kalifornian yliopisto, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA

14Lasten sairaala Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Bryssel, Belgia

16Skånen yliopistollinen sairaala, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliini, Saksa

18Utahin yliopisto, Salt Lake City, UT, Yhdysvallat

19Etelä-Floridan yliopisto, Tampa, FL, USA

20Arkansasin yliopisto lääketieteille, AR, USA

21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Iso-Britannia

22Cambridgen yliopisto - Addenbrooken sairaala, Cambridge, Iso-Britannia

23Texasin yliopiston terveystieteiden keskus Houstonissa, Houston, TX, Yhdysvallat

24Phoenixin lastensairaala, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA, Yhdysvallat

26WNY BloodCare, NY, Yhdysvallat

27Los Angelesin ortopedinen sairaala, ortopedisen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, Kalifornia, USA

28Coloradon yliopiston hemofilia- ja tromboosikeskus, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, Yhdysvallat

30uniQure BV, Amsterdam, Alankomaat / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

Keskeiset tietopisteet

Korjauslauseke

Tämä kuva osoittaa yhden tutkimuksen kolmesta ensisijaisesta päätetapahtumasta, keskimääräisen ja mediaanisen FIX-aktiivisuuden kaikille osallistujille 1 viikkoa 3 x 26 -annoksen annon jälkeen.13 gc / kg (N = 54). FIX-ilmentyminen oli vankkaa 3 viikkoa annostelun jälkeen ja vakaa viikolle 26, keskimäärin 37.2%.

Kuva

Koska tämä tutkimus ei sulkenut pois osallistujia, joilla oli neutraloivia vasta-aineita (NAbs) AAV: lle, NAb: n ja FIX-aktiivisuuden välisen korrelaation tuloksia oli mahdollista arvioida. Pystyakseli on havaittu viikon 26 FIX-aktiivisuus niille, jotka saivat täyden vektoriannoksen. Potilaat, joilla ei ollut havaittavissa olevia NAb: itä, piirrettiin 7 kohtaan vaaka-akselille (joka oli määrityksen kynnys). Vaaka-akseli näyttää muiden osallistujien tiitterit alueella 678 saakka. Oli yksi ei-vastaava osallistuja, jonka titteri oli> 3200, jota ei näy tässä graafisessa mittakaavassa. Aiemmin olemassa olevien NAb: iden korrelaatiota ei havaittu FIX-aktiivisuudella tiitteriin 678 asti.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ