Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), tehostettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B
Kohokohdat EAHADin 14. vuosikongressista

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Annette von Drygalski, MD, lääkäri1, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori7, Michael Recht, tohtori5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, tohtori9ja Steven W.Pipe, MD10

1Kalifornian yliopisto, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA

2Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, USA

5Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

7Frankfurtin yliopistosairaala, Saksa

8Phoenixin lastensairaala, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, Yhdysvallat

10Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI, USA

Keskeiset tietopisteet

Korjausaktiivisuus AAV5-Padua hFIX Vector -infuusion jälkeen

2x10-infuusion jälkeen13 gc / kg, ensisijainen päätetapahtuma, jonka FIX-aktiivisuus oli ≥ 5% 6 viikkoa infuusion jälkeen, saavutettiin kaikilla kolmella osallistujalla. Keskimääräinen FIX-aktiivisuus kahden vuoden aikana oli 3%, ja FIX-aktiivisuus oli vakaa vuodesta 2 vuoteen 44.2.

Verenvuoto AAV5-Padua hFIX Vector -infuusion jälkeen

Yli kahden vuoden aikana kahdella kolmesta osallistujasta ei ollut vuotoa tai FIX-konsentraatin käyttöä. Kolmas osallistuja käytti yhteensä 2 infuusiota FIX-korvaushoitoa (yksi epäilty ja yksi vahvistettu verenvuoto) erillisinä otteina (lukuun ottamatta leikkausta). Kaikki osallistujat ovat ennaltaehkäisemättömiä 2 vuotta infuusion jälkeen.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ