Kohokohdat EAHADin 14. vuosikongressista
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Annette von Drygalski, MD, lääkäri1, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori7, Michael Recht, tohtori5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, tohtori9ja Steven W.Pipe, MD10
1Kalifornian yliopisto, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA
2Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat
5Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
7Frankfurtin yliopistosairaala, Saksa
8Phoenixin lastensairaala, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, Yhdysvallat
10Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, lääkäri1, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori7, Michael Recht, tohtori5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, tohtori9ja Steven W.Pipe, MD10
1Kalifornian yliopisto, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA
2Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat
5Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
7Frankfurtin yliopistosairaala, Saksa
8Phoenixin lastensairaala, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, Yhdysvallat
10Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI, USA