ISTH 2021 -kongressin kohokohtia
Valoctocogene Roxaparvovec Adenoon liittyvän viruksen geenisiirron teho ja turvallisuus vaikean hemofilian A varalta: tulokset vaiheen 3 GENEr8-1 kokeesta
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS -avain13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 koeryhmä
1Hemocentro UNICAMP, Sisätautien laitos, Lääketieteellinen korkeakoulu, Campinasin yliopisto, Campinas, Brasilia
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburgin akateeminen sairaala, Witwatersrandin yliopisto ja NHLS, Johannesburg, Etelä -Afrikka
3Barts ja London School of Medicine and Dentistry, Lontoo, Iso -Britannia
4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Yhdysvallat
5Kalifornian yliopisto, San Francisco, Yhdysvallat
6Hematologian keskus, Imperial College London, Lontoo, Iso -Britannia
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
8Ortopedinen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, Yhdysvallat
9Harvinaisten sairauksien ja hemofilian keskus, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kiinan maakunta
10Verisuonilääketieteen ja hemostaasin ja hemofilian keskus, Leuvenin yliopistosairaalat, Leuven, Belgia
11Lastentautien ja patologian laitokset, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
12Guy's & St.Thomas 'NHS Foundation Trust, Lontoo, Iso -Britannia
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Yhdysvallat
14Riippumaton konsultti, La Jolla, Yhdysvallat
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanti
16Trinity College, Dublin, Irlanti
17Pediatrian laitos, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Centre for Pediatric Research, Indianapolis, Yhdysvallat
18Glycobiology -laboratorio, Hirszfeldin immunologian ja kokeellisen terapian instituutti, Wroclaw, Puola
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Yhdysvallat
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS -avain13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 koeryhmä
1Hemocentro UNICAMP, Sisätautien laitos, Lääketieteellinen korkeakoulu, Campinasin yliopisto, Campinas, Brasilia
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburgin akateeminen sairaala, Witwatersrandin yliopisto ja NHLS, Johannesburg, Etelä -Afrikka
3Barts ja London School of Medicine and Dentistry, Lontoo, Iso -Britannia
4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Yhdysvallat
5Kalifornian yliopisto, San Francisco, Yhdysvallat
6Hematologian keskus, Imperial College London, Lontoo, Iso -Britannia
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
8Ortopedinen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, Yhdysvallat
9Harvinaisten sairauksien ja hemofilian keskus, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kiinan maakunta
10Verisuonilääketieteen ja hemostaasin ja hemofilian keskus, Leuvenin yliopistosairaalat, Leuven, Belgia
11Lastentautien ja patologian laitokset, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
12Guy's & St.Thomas 'NHS Foundation Trust, Lontoo, Iso -Britannia
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Yhdysvallat
14Riippumaton konsultti, La Jolla, Yhdysvallat
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanti
16Trinity College, Dublin, Irlanti
17Pediatrian laitos, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Centre for Pediatric Research, Indianapolis, Yhdysvallat
18Glycobiology -laboratorio, Hirszfeldin immunologian ja kokeellisen terapian instituutti, Wroclaw, Puola
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Yhdysvallat