Margareth C.Ozelo, MD, tohtori
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

Valoctocogene Roxaparvovec Adenoon liittyvän viruksen geenisiirron teho ja turvallisuus vaikean hemofilian A varalta: tulokset vaiheen 3 GENEr8-1 kokeesta

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS -avain13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 koeryhmä

1Hemocentro UNICAMP, Sisätautien laitos, Lääketieteellinen korkeakoulu, Campinasin yliopisto, Campinas, Brasilia

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburgin akateeminen sairaala, Witwatersrandin yliopisto ja NHLS, Johannesburg, Etelä -Afrikka

3Barts ja London School of Medicine and Dentistry, Lontoo, Iso -Britannia

4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Yhdysvallat

5Kalifornian yliopisto, San Francisco, Yhdysvallat

6Hematologian keskus, Imperial College London, Lontoo, Iso -Britannia

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta

8Ortopedinen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, Yhdysvallat

9Harvinaisten sairauksien ja hemofilian keskus, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kiinan maakunta

10Verisuonilääketieteen ja hemostaasin ja hemofilian keskus, Leuvenin yliopistosairaalat, Leuven, Belgia

11Lastentautien ja patologian laitokset, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat

12Guy's & St.Thomas 'NHS Foundation Trust, Lontoo, Iso -Britannia

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Yhdysvallat

14Riippumaton konsultti, La Jolla, Yhdysvallat

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanti

16Trinity College, Dublin, Irlanti

17Pediatrian laitos, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Centre for Pediatric Research, Indianapolis, Yhdysvallat

18Glycobiology -laboratorio, Hirszfeldin immunologian ja kokeellisen terapian instituutti, Wroclaw, Puola

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

FVIII -aktiivisuus yli 52 viikkoa mITT -populaatiossa

FVIII-aktiivisuus käyttäen kromogeenistä määritystä potilaille (N = 132) vaiheessa 3 GENEr8-1 Kokeilu, jota hoidettiin yhdellä valokokogeeniroksaparvoveekki-infuusiolla (6 x 10)13 vg/kg). Viikoilla 49–52 FVIII -aktiivisuuden keskimääräinen (95%: n luottamusväli) muutos lähtötasosta oli 41.9 (34.1–49.7) IU/dl (P <0.001) ja mediaani (Q1, Q3) muutos lähtötasosta oli 22.9 (10.9, 61.3) ) IU/dL.

ABR- ja FVIII -infuusiot/vuosi
Vuosittainen verenvuotojen määrä (ABR, vasen paneeli) ja FVIII-infuusioiden määrä vuodessa (oikea paneeli) GENEr112-8-tutkimuksen kaatumispopulaatiolle (n = 1). ABR: n keskimääräinen (95%: n luottamusväli) muutos laski 4.1 (-5.3 --2.8) hoidettua verenvuototapahtumaa vuodessa, mikä oli 83.8% vähemmän kuin lähtötilanteessa. Infuusioiden keskimääräinen muutos vuodessa oli 134 (-144 --124), mikä on 98.6% vähemmän kuin lähtötilanteessa. Infuusion jälkeen määriteltiin alkavan viikon 4 jälkeen.
Turvallisuus
Vuosittainen verenvuotojen määrä (ABR, vasen paneeli) ja FVIII-infuusioiden määrä vuodessa (oikea paneeli) GENEr112-8-tutkimuksen kaatumispopulaatiolle (n = 1). ABR: n keskimääräinen (95%: n luottamusväli) muutos laski 4.1 (-5.3 --2.8) hoidettua verenvuototapahtumaa vuodessa, mikä oli 83.8% vähemmän kuin lähtötilanteessa. Infuusioiden keskimääräinen muutos vuodessa oli 134 (-144 --124), mikä on 98.6% vähemmän kuin lähtötilanteessa. Infuusion jälkeen määriteltiin alkavan viikon 4 jälkeen.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tuetut koulutusapurahat: Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Olennainen SSL