Kohokohdat ASGCT: n 25. vuosikokouksesta
Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta
CRISPR/Cas9 mRNA LNP:iden toimittaminen pienen deleetion korjaamiseksi FVIII-geenissä hemofilia A -hiirissä
Tekijä VIII -variantti, jossa N-glykosylaatiokohta eliminoituu 2118:ssa, vähensi anti-FVIII-immuunivasteita geeniterapiassa Hoidetut hemofilia A -hiiret
Stabilin-2-promoottori moduloi immuunivastetta FVIII:lle lentivirusvektorin antamisen jälkeen hemofiilisille hiirille
Kohokohdat WFH 2022 -maailmankongressista
Maailman hemofilian geeniterapiarekisterin käyttäminen geeniterapialla hoidettujen hemofiliapotilaiden pitkäaikaisseurantaan
Saatavilla CME-luottoa varten!
Aihe: Geeniterapia hemofiliassa
Akkreditointityyppi: AMA PRA -kategorian 1 luotto (t)™
Release Date: Kesäkuu 6, 2022
Viimeinen käyttöpäivä: Kesäkuu 5, 2023
Arvioitu aika toiminnan suorittamiseen: 15 minuuttia
Kohokohdat EAHADin 15. vuosikongressista
Annoksen valinta ja tutkimuksen suunnittelu B-LIEVEN 1/2 annoksen varmistustutkimukselle FLT180A-geeniterapian kliininen tutkimus hemofilia B -potilaille
Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron tehokkuus ja turvallisuus vaikeassa hemofilia A:ssa: GENEr8-1-kaksivuoden analyysin tulokset
Steven W.Pipe, MD
Vaikean hemofilia A:n Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Kohokohdat NHF:n 16. työpajasta hemofilian uusista tekniikoista ja geeninsiirrosta
Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta
Endogeenisen, siirtogeenin FVIII:n ilmentymisen ja verenvuototapahtumien välinen suhde Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron jälkeen vaikean hemofilian A: post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeesta
Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella
Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, joita on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Tekijän IX ilmentyminen normaalialueella estää spontaaneja verenvuotoja, jotka vaativat hoitoa FLT180a-geeniterapian jälkeen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B: B-Amaze-ohjelman pitkäaikainen seurantatutkimus
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla
Aiemman anti-AAV-immuniteetin voittaminen turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa.
Giuseppe Ronzitti, tohtori
Valoctocogene Roxaparvovec Adenoon liittyvän viruksen geenisiirron teho ja turvallisuus vaikean hemofilian A varalta: tulokset vaiheen 3 GENEr8-1 kokeesta
Margareth C.Ozelo, MD, tohtori
Maksan turvallisuutta koskeva raportti vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta aikuisilla, joilla on hemofilia B
Steven W.Pipe, MD
52 viikon Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B: Tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta
Steven W.Pipe, MD
Varhaisten tulosten tutkiminen Adenoon liittyvän virusgeeniterapian jälkeen koiran hemofilia-mallissa
David Lillicrap, lääkäri, FRCPC
Kliiniset tulokset aikuisilla, joilla on hemofilia B, sekä AAV5: n neutraloivia vasta-aineita ilman niitä: 6 kuukauden tiedot vaiheen 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B -geeniterapiakokeesta
Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori
AAV -vektorigeeniterapian kehitys kehittyy hemofiliassa. Vastaavatko BAY 2599023: n ainutlaatuiset ominaisuudet ratkaisemattomiin tarpeisiin?
Steven W.Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta
Steven W.Pipe, MD
Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia a Dog -mallissa
Paul Batty, MBBS, tohtori
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Annette von Drygalski, MD, lääkäri
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan
Frank WG Leebeek, tohtori
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan
Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori
Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista
Steven W.Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Steven W.Pipe, MD
Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla
Barbara A.Konkle, MD
ISTH-konferenssin tiedotukset
SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle
Lindsey A.George, MD
AAV FVIII -geenin siirron pitkäaikaiset vektoritulokset ja immunogeenisyys hemofilia A -koiramallissa
Paul Batty, MBBS, tohtori
Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV-vektorien lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia A -koiramallissa
Paul Batty, MBBS, tohtori
WFH-konferenssin tiedotukset
Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B
Steven W.Pipe, MD
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen
John Pasi, MB ChB, tohtori, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferenssin tiedotukset
Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset
Steven W.Pipe, MD
Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta
Glenn F. Pierce, MD, tohtori
Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset
Glenn F. Pierce, MD, tohtori
Konferenssijulkaisu Orlandolta
Orlandon konferenssijulkaisu, joka sisältää asiantuntijahaastatteluja geeniterapian viimeisimmistä edistyksistä.
Konferenssijulkaisu - Live Orlandosta 2019






