Kohokohdat EAHAD 2021: n virtuaalikongressista

Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia a Dog -mallissa

Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia a Dog -mallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

KATSELLA
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Annette von Drygalski, MD, PharmD

KATSELLA
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Frank WG Leebeek, tohtori

KATSELLA
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)

Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KATSELLA

ASH-konferenssin tiedotukset

Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto

Hemofilia-geeniterapiarekisterin maailmanliitto

Barbara A.Konkle, MD

KATSELLA
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori

KATSELLA
Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista

Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla

Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla

Barbara A.Konkle, MD

KATSELLA

ISTH-konferenssin tiedotukset

SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle

SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle

Lindsey A.George, MD

KATSELLA
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

AAV FVIII -geenin siirron pitkäaikaiset vektoritulokset ja immunogeenisyys hemofilia A -koiramallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

KATSELLA
Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)

Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KATSELLA
AAV-vektorien lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia A -koiramallissa

AAV-vektorien lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia A -koiramallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

KATSELLA

WFH-konferenssin tiedotukset

Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

John Pasi, MB ChB, tohtori, FRCP, FRCPath, FRCPCH

KATSELLA

ASGCT-konferenssin tiedotukset

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Steven W.Pipe, MD

KATSELLA
Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta

Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta
 

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

KATSELLA
Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan

Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

KATSELLA
AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

Glenn F. Pierce, MD, tohtori

KATSELLA

Konferenssijulkaisu Orlandolta

Orlandon konferenssijulkaisu, joka sisältää asiantuntijahaastatteluja geeniterapian viimeisimmistä edistyksistä.

TAPA CME-LUOTTO

Konferenssijulkaisu - Live Orlandosta 2019

Viimeisimmät päivitykset geeniterapian kliinisistä tutkimuksista hemofilia B: ssä
Hemofilian geeniterapiakokeiden pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta koskevat tiedot tarjoavat optimismin
AAV-välitteisten FVIII-geeninsiirto- ja vektorintegraatiotapahtumien pitkäaikainen ilmentyminen hemofiliassa
Uudet lähestymistavat hemofiliageeniterapiaan prekliinisessä kehityksessä
AAV: n olemassa olevat vasta-aineet ja hemofiliageenihoidon seuraukset
Hemofiliageeniterapian tulevaisuus
Valmistautuminen hemofilian geeniterapian hyväksymiseen