WFH-konferenssin tiedotukset

Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Steven W. Pipe, MD

KATSELLA
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

KATSELLA

ASGCT-konferenssin tiedotukset

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Steven W. Pipe, MD

KATSELLA
Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta

Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta

Glen F. Pierce, MD, tohtori

KATSELLA
Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan

Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

KATSELLA
AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

Glen F. Pierce, MD, tohtori

KATSELLA

Konferenssijulkaisu Orlandolta

Orlandon konferenssijulkaisu, joka sisältää asiantuntijahaastatteluja geeniterapian viimeisimmistä edistyksistä.

TAPA CME-LUOTTO

Konferenssijulkaisu - Live Orlandosta 2019

Viimeisimmät päivitykset geeniterapian kliinisistä tutkimuksista hemofilia B: ssä
Hemofilian geeniterapiakokeiden pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta koskevat tiedot tarjoavat optimismin
AAV-välitteisten FVIII-geeninsiirto- ja vektorintegraatiotapahtumien pitkäaikainen ilmentyminen hemofiliassa
Uudet lähestymistavat hemofiliageeniterapiaan prekliinisessä kehityksessä
AAV: n olemassa olevat vasta-aineet ja hemofiliageenihoidon seuraukset
Hemofiliageeniterapian tulevaisuus
Valmistautuminen hemofilian geeniterapian hyväksymiseen