ASH-konferenssin tiedotukset
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan
Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori
Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista
Steven W.Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Steven W.Pipe, MD
Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla
Barbara A.Konkle, MD
ISTH-konferenssin tiedotukset
SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle
Lindsey A.George, MD
AAV FVIII -geenin siirron pitkäaikaiset vektoritulokset ja immunogeenisyys hemofilia A -koiramallissa
Paul Batty, MBBS, tohtori
Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV-vektorien lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia A -koiramallissa
Paul Batty, MBBS, tohtori
WFH-konferenssin tiedotukset
Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B
Steven W.Pipe, MD
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen
John Pasi, MB ChB, tohtori, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferenssin tiedotukset
Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset
Steven W.Pipe, MD
Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta
Glen F. Pierce, MD, tohtori
Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset
Glen F. Pierce, MD, tohtori
Konferenssijulkaisu Orlandolta
Orlandon konferenssijulkaisu, joka sisältää asiantuntijahaastatteluja geeniterapian viimeisimmistä edistyksistä.
Konferenssijulkaisu - Live Orlandosta 2019






