Kohokohdat NHF: n 15. työpajasta, joka käsittelee uusia tekniikoita ja geeninsiirtoa hemofilialle

Kohokohdat NHF: n 15. työpajasta, joka käsittelee uusia tekniikoita ja geeninsiirtoa hemofilialle

Esittämä: David Lillicrap, MD ja Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. – 14. Syyskuuta 2019 • Washington, DC

Kuva


esittely
Esittelijä Dr. Lillicrap

Haasteet, jotka liittyvät AAV: iin terapeuttisten siirtogeenien toimittamisen välineenä
Esittelijä Dr. Pierce

FDA: n opas hemofiliageeniterapian kliiniselle kehittämiselle
Esittelijä Dr. Pierce

Faktorin IX geeniterapian kliinisten kokeiden päivitys
Esittelijä Dr. Lillicrap


Geenimuokkaus ja solupohjainen hemofiliahoito
Esittelijä Dr. Pierce



Katse eteenpäin optimismin kanssa
Esittelijä Dr. Pierce

Tekijän VIII geeniterapian kliinisten kokeiden päivitys
Esittelijä Dr. Lillicrap


Seuraavan sukupolven geeniterapiat hemofilialle
Esittelijä Dr. Lillicrap

Vastaus AAV: n vektoritoimitukseen
Esittelijä Dr. Lillicrap


Geeniterapian laajentaminen hemofilialapsille
Esittelijä Dr. Lillicrap