Annoksen valinta ja tutkimuksen suunnittelu B-LIEVEN 1/2 annoksen varmistustutkimukselle FLT180A-geeniterapian kliininen tutkimus hemofilia B -potilaille
Kohokohdat EAHADin 15. vuosikongressista

Annoksen valinta ja tutkimuksen suunnittelu B-LIEVEN 1/2 annoksen varmistustutkimukselle FLT180A-geeniterapian kliininen tutkimus hemofilia B -potilaille

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A. Long4

1Lasten sairaala Los Angeles, Etelä-Kalifornian yliopiston Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, Yhdysvallat;2 Katharine Dormandy Hemofilia- ja tromboosikeskus, Royal Free Hospital;3 University College London, Yhdistynyt kuningaskunta;4 Freeline, Stevenage, Iso-Britannia

Keskeiset tietopisteet

B-AMAZE annosvaste

B-LIEVE-tutkimus on vaiheen 1/2 tutkimus kaupallisesti valmistetusta FLT180a:sta, joka on suunniteltu varmistamaan tavoiteannoksen vaiheen 3 tutkimukselle. B-LIEVEN aloitusannos perustui tuloksiin B-AMAZE-tutkimuksesta, joka osoitti, että FIX-tasot päivänä 21 infuusion jälkeen olivat erittäin ennustavia FIX-tasojen suhteen 182. päivänä (viikko 26). Emax annos-vastemalli osoitti, että annos oli 7.7 x 1011 vg/kg tuottaa keskimääräisen FIX-tason 67 % normaalista päivänä 21, mikä vastaa keskimääräistä FIX-tasoa 115 % normaalista päivänä 182.

Annostussuunnitelma B-LIEVE-tutkimuksen suunnittelua varten

B-LIEVEN mukautuva tutkimussuunnitelma sisältää FLT180a-aloitusannoksen 7.7 x 1011 vg/kg 3 osallistujalla. Aloitusannosta säädetään seuraavissa 3 osallistujan kohortteissa, joista kukin perustuu edellisen kohortin 21. päivän FIX-tasoihin. Enintään 9 osallistujaa (3 kohorttia) otetaan mukaan 52 viikon seurantajaksoon annoksen vahvistamiseksi vaiheen 3 tutkimukseen.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL