Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan
Kohokohdat ASGCT: n 23. vuosikokouksesta

Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan

Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W.Herzog2, Chen Ling3, David M.Markusic2, Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Lastenlääketiede, Emory University, Atlanta, GA

2Lastenlääketiede, Indianan lääketieteellinen korkeakoulu, Indianapolis, IN

3Geenitekniikka, Fudan-yliopisto, Shanghai, Kiina

4Hematologia, Christian Medical College, Vellore, Intia

5Lastenlääketiede, Floridan yliopisto, Gainesville, FL

Keskeiset tietopisteet

Ensimmäisessä onnistuneessa hemofilia B: n kliinisessä tutkimuksessa käytettyjen FIX-ekspressiokasettien rakenteiden vertailu (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, punainen) ja nykyisissä tutkimuksissa käytettyjen (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX) -LCO, sininen). Promoottorin optimointi LP1: stä HSh-TTR: ksi johti ekspression kasvuun 2-3-kertaisesti ja kodonin optimointi Padua-varianttiin tuotti ekspression 3-3-8-kertaisen lisääntymisen, mikä johtaa ekspression kokonaislisäykseen 40-50 kertainen.

Tulokset potilailta, joilla on peräkkäisiä DFPP-syklejä tai ilman niitä, käyttämällä kirkasta lusiferaasin transduktiota estävää määritystä (BL-TIA). Peräkkäiset jaksot olivat tehokkaampia kuin ei-peräkkäiset jaksot Nab-tittereiden vähentämisessä. Regressioanalyysi ennusti, että 5 sykliä alensivat aloittavan AAVS3 NAb -tiitteriä 94%, mikä mahdollistaisi 60%: n potilaiden hoidon.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Super User
Super User
Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Ohjelmasta

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL