Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla

Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla
Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä

Päivitetty seuranta Alta-tutkimuksesta, vaiheen 1/2 tutkimus giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapiasta aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A

Andrew D.Leavitt, MD1, Barbara A.Konkle, MD2,3, MD Kimo Stine4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J.Harrington, MD6, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori7, Steven Arkin, tohtori8, Annie Fang, lääketieteen tohtori9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, tohtori, MBA9, Gregory Di Russo, tohtori8, Bettina M Cockroft, MD11Jeremy Rupon, MD10 ja dos. Didier Rouy11

1Kalifornian yliopisto, San Francisco, Kalifornia

2Washingtonin yliopisto, Seattle, WA

3Washingtonin yliopisto, Washingtonin verenvuotohäiriöiden keskus, Seattle, WA

4UAMS Arkansasin lastensairaalassa, Little Rock, AR

5Etelä-Floridan yliopisto, Tampa, FL

6Miamin yliopiston Millerin lääketieteellinen koulu, Miami, FL

7Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc., Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, Kalifornia

Keskeiset tietopisteet

TUTKIMUSSUUNNITTELU

Vaiheen 1/2 tutkimus SB-525: lle oli annoksen suurentaminen, 4 annoksen kohorttisuunnittelu, jossa 2 osallistujaa kullakin pienemmällä annoksella ja 5 osallistujaa suurimmalla annoksella, 3 x 1013 vg / kg. Seuranta-ajat vaihtelevat 1 - 3 vuoteen infuusion jälkeen lukuun ottamatta yhtä osallistujaa kohortissa 1 (3 x 113 vg / kg), joka keskeytti tutkimuksen ennenaikaisesti (menetetty seurannalle).

KORKEUSKORKEUS COHORT 4: ssä (3 x 1013 vg / kg)

ALAT-arvojen nousu oli yleisimpiä haittatapahtumia, joita esiintyi viidellä 5 osallistujasta ja 11 viidestä osallistujasta korkeimmalla annoksella kohortissa 4. Näitä 5 osallistujaa hoidettiin steroideilla 4-4 viikon kestoina. Toinen ALAT-kohoaminen havaittiin kolmessa näistä 6 osallistujasta.

TEHOKKUUS KOHTOON 4

FVIII-aktiivisuus käyttämällä kromogeenistä määritystä 5 osallistujalle kohortissa 4, korkeimman annoksen kohortissa. Infuusion jälkeinen seuranta vaihtelee 52-82 viikkoa. Viikkojen 9-52 aikana mediaani FVIII-aktiivisuus oli 56.9% ja keskiarvo 70.4% (määritetty neljälle viidestä kohortin 4 osallistujasta, joiden arviointi oli 5 viikkoa).

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ