Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat WFH Virtual Summit 2020 -tapahtumasta
Viimeaikainen edistyminen AMT-061:n (Etranakogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B
Steven W.Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K.Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
2Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa
3Kalifornian yliopisto San Diego, San Diego, Yhdysvallat
4University of California Davis, Sacramento, Yhdysvallat
5Groningenin yliopistollinen lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat
6Academic Medical Center, Amsterdam, Alankomaat
7Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska
8Vivantes Klinikum, Berliini, Saksa
9University Medical Center, Utrecht, Alankomaat
10Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat
11Oregon Health & Science University, Portland, Yhdysvallat
12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA
13Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA
14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
Steven W.Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K.Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
2Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa
3Kalifornian yliopisto San Diego, San Diego, Yhdysvallat
4University of California Davis, Sacramento, Yhdysvallat
5Groningenin yliopistollinen lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat
6Academic Medical Center, Amsterdam, Alankomaat
7Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska
8Vivantes Klinikum, Berliini, Saksa
9University Medical Center, Utrecht, Alankomaat
10Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat
11Oregon Health & Science University, Portland, Yhdysvallat
12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA
13Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA
14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
Keskeiset tietopisteet
Tämä kaavio esittää yhteenvedon suunnittelusta tutkimuksille, joissa testataan sekä AMT-060:tä että AMT-061:tä (etranacogene dezaparvovec). Molemmissa tutkimuksissa oli mukana miehiä, joiden hemofilia B ja FIX-tasot olivat ≤ 2 %. Kliininen vakavuus perustui FIX-profylaksiin tai ≥ 4 verenvuotoon/vuosi tai hemofiiliseen artropatiaan. Vaikka AAV5 NAb:iden esiintyminen oli poissulkemiskriteeri AMT-060-tutkimuksissa, kolmen pienen annoksen kohortin osallistujalla havaittiin havaittavissa olevat tiitterit ennen annostelun aloittamista, joilla ei ollut vaikutusta turvallisuuteen tai tehokkuuteen. Tämän seurauksena AAV3 NAb:iden läsnäolo ei ollut poissulkemiskriteeri AMT-5-tutkimuksissa. AMT-061 testattiin kahdella annoksella ja AMT-060 testattiin kahdesta suuremmalla annoksella.
Pienen annoksen ja suuren annoksen kohortissa potilaat osoittivat annoksesta riippuvaa, jatkuvaa nousua FIX:n ilmentymisessä jopa 4 vuoden ajan, keskimäärin 5 % pienen annoksen ryhmässä ja 7.5 % korkean annoksen ryhmässä. Potilaat osoittivat myös jatkuvan FIX-käytön vähenemisen. Niistä 9 osallistujasta, jotka käyttivät FIX-profylaksiaa tutkimukseen tullessa, 8 oli FIX-profylaksiavapaa viimeisessä seurannassa.
Potilaat, joita hoidettiin yhdellä AMT-061-infuusiolla, ovat osoittaneet jatkuvaa nousua FIX-aktiivisuustasoissa jopa 52 viikon ajan. Keskimääräinen FIX-aktiivisuustaso kolmella osallistujalla vuoden seurannan jälkeen oli toiminnallisesti parantavalla alueella 3 %. Kaikki kolme osallistujaa ovat myös kokeneet FIX-käytön vähentymistä ja ovat lopettaneet rutiininomaisen profylaktisen käytön.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
Interaktiiviset webinaarit
Esittelee MD Barbara A. Konkle
Esittää Steven W. Pipe, MD
Esittelee Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Esittää David Lillicrap, MD
Esittää Thierry VandenDriessche, PhD
Esittää Flora Peyvandi, MD, PhD
Esittää Glenn F. Pierce, MD, PhD
