Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat WFH: n virtuaalikokouksesta 2020
Viimeaikainen kehitys AMT-061: n (Etranacogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B
Steven W.Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K.Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
2Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa
3Kalifornian yliopisto San Diegossa, San Diegossa, USA
4Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Yhdysvallat
5Groningenin yliopiston lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat
6Akateeminen lääketieteellinen keskus, Amsterdam, Alankomaat
7Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska
8Vivantes Klinikum, Berliini, Saksa
9University Medical Center, Utrecht, Alankomaat
10Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, USA
11Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, Yhdysvallat
12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, Yhdysvallat
13Phoenixin lastensairaala, Phoenix USA
14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
Steven W.Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K.Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
2Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa
3Kalifornian yliopisto San Diegossa, San Diegossa, USA
4Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Yhdysvallat
5Groningenin yliopiston lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat
6Akateeminen lääketieteellinen keskus, Amsterdam, Alankomaat
7Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska
8Vivantes Klinikum, Berliini, Saksa
9University Medical Center, Utrecht, Alankomaat
10Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, USA
11Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, Yhdysvallat
12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, Yhdysvallat
13Phoenixin lastensairaala, Phoenix USA
14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
Keskeiset tietopisteet
Tässä kaaviossa esitetään yhteenveto sekä AMT-060: n että AMT-061: n (etranacogene dezaparvovec) testaamiseen tarkoitettujen tutkimusten suunnittelusta. Molemmat tutkimukset koskivat miehiä, joilla hemofilia B- ja FIX-tasot olivat ≤ 2%. Kliininen vakavuus perustui FIX-ennaltaehkäisyyn tai ≥ 4 verenvuotoon vuodessa tai hemofiiliseen artropatiaan. Vaikka AAV5 NAb -bakteerien läsnäolo oli poissulkemiskriteeri AMT-060-tutkimuksissa, kolmella pieniannoksisen ryhmän osallistujalla havaittiin olevan havaittavissa olevat tiitterit ennen annostelun aloittamista, eikä sillä ollut vaikutusta turvallisuuteen tai tehokkuuteen. Seurauksena AAV3 NAb: n läsnäolo ei ollut sulkemiskriteeri AMT-5-tutkimuksissa. AMT-061 testattiin kahdella annoksella ja AMT-060 testattiin suurempana kahdesta annoksesta.
Pienten annosten ja suuriannoksisten ryhmien potilaat osoittivat annosriippuvaista, jatkuvaa FIX-ekspression nousua jopa 4 vuoden ajan, keskiarvona 5% pieniannoksisessa ryhmässä ja 7.5% suuriannoksisessa ryhmässä. Potilaat osoittivat myös jatkuvan vähentyneen FIX-käytön. Niistä yhdeksästä osallistujasta, jotka käyttivät FIX-ennaltaehkäisyä tutkimuksen aloittamisessa, 9: lla ei ollut FIX-ennaltaehkäisyä viimeisimmässä seurannassa.
Potilaat, joita hoidettiin yhdellä AMT-061-infuusiona, ovat osoittaneet FIX-aktiivisuuden tason jatkuvan nousun 52 viikon ajan. Keskimääräinen FIX-aktiivisuustaso kolmella osallistujalla yhden vuoden seurannan jälkeen oli toiminnallisesti parantavalla alueella 3%. Kaikki 1 osallistujaa ovat myös kokeneet vähentyneen FIX-käytön ja lopettaneet rutiininomaisen käytön ennaltaehkäisyssä.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
Interaktiiviset webinaarit
Esittelee MD Barbara A. Konkle
Esittää Steven W. Pipe, MD
Esittelee Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Esittää David Lillicrap, MD
Esittää Thierry VandenDriessche, PhD
Esittää Flora Peyvandi, MD, PhD
Esittää Glenn F. Pierce, MD, PhD
