Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferenssin tiedotukset

Ensimmäinen ihmisellä neljän vuoden seurantatutkimus kestävästä terapeuttisesta tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovecilla vaikean hemofilian A hoitoon

Ensimmäinen ihmisellä neljän vuoden seurantatutkimus kestävästä terapeuttisesta tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovecilla vaikean hemofilian A hoitoon
Kohokohdat WFH Virtual Summit 2020 -tapahtumasta

Ensimmäinen ihmisellä neljän vuoden seurantatutkimus kestävästä terapeuttisesta tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovecilla vaikean hemofilian A hoitoon

K.Jan Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, lääkäri, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B.Russell, tohtori3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, tohtori8; Siipi Yen Wong, MD3

1Barts ja Lontoon lääketieteen ja hammaslääketieteen koulu, Lontoo, Iso-Britannia

2University Hospital Southampton, Southampton, Iso-Britannia

3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, Yhdysvallat

4Yliopistosairaalat Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, UK

5Cambridge University Hospitalals NHS Foundation Trust, Cambridge, Iso-Britannia

6Guy's & St. Thomas 'NHS -säätiö, Lontoo, Iso-Britannia

7Hematologiakeskus, Imperial College London, Lontoo, Iso-Britannia.

8Konsultti, La Jolla, CA, USA

Keskeiset tietopisteet

Tämä vasemmalla oleva kaavio on yhteenveto kohortin annostuksesta BMN 270: lle (valoktokogeeni roxaparvovec). Kaksi potilasta pienimmällä annoksella (2 x 612 ja 2 x 1013 vg / kg) ei osoittanut riittävää FVIII-ekspressiota. Tutkimustulokset tarkistetaan 13 potilaalle kahdessa suuremmassa annostuskohortissa: 2 7 x 6 -koossa13 vg / kg (6E13) ja 6 4 x 10: llä13 vg/kg (4E13). Kaikkien 15 potilaan perusominaisuudet näkyvät oikealla puolella. Huomionarvoista on, että 14 potilaasta 15:stä sai alkuvaiheessa ennaltaehkäisevää hoitoa, ja keskimääräinen vuotuinen vuotoluku (ABR) oli 6.5.

Potilaat molemmissa annostusryhmissä osoittivat merkittävää vähenemistä ABR: ssä, jotka ovat säilyneet jopa 4 vuotta infuusion jälkeen 6E13-kohortissa ja 3 vuotta 4E13-kohortissa. Keskimääräinen kumulatiivinen ABR laski 95% - 0.8 6E13-kohortissa ja 93% - 0.9 4E13-kohortissa. 4E6: n kohortissa seitsemästä osallistujasta ei ole tapahtunut spontaania verenvuotoa vuonna 7 ja 6E13-kohortissa 3: lla kuudesta osallistujasta vuonna 5. Kaikki osallistujat jäävät FVIII-ennaltaehkäisyyn.

Potilaat 2 annostusryhmässä (6E13 vihreänä, 4E13 keltaisena) osoittivat annosriippuvaista, jatkuvaa FVIII-aktiivisuuden tason nousua jopa 208 viikkoa 6E13-kohortissa ja 156 viikkoa 4E13-kohortissa (perustuu kromogeeniseen määritykseen). Keskimääräiset FVIII-tasot olivat yleensä korkeammat suuremman annosryhmän kohdalla (n = 7), saavuttaen huippunsa 70 - 80%: lla viikoilla 16-52, mitä seurasi hidas lasku. FVIII: n keskimääräiset pitoisuudet alemman annoksen kohortissa (n = 6) saavuttivat huippunsa 20 - 30%: lla samana ajanjaksona, jota seurasi myös hidas lasku.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tietoa meistä

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL