Kohokohdat WFH: n virtuaalikokouksesta 2020
Ensimmäinen ihmisen neljän vuoden seurantatutkimus kestävän hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovec -tabletteilla vakavan hemofilia A: n suhteen
K.Jan Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, lääkäri, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B.Russell, tohtori3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, tohtori8; Siipi Yen Wong, MD3
1Barts ja Lontoon lääketieteen ja hammaslääketieteen koulu, Lontoo, Iso-Britannia
2University Hospital Southampton, Southampton, Iso-Britannia
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, Yhdysvallat
4Yliopistosairaalat Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, UK
5Cambridge University Hospitalals NHS Foundation Trust, Cambridge, Iso-Britannia
6Guy's & St. Thomas 'NHS -säätiö, Lontoo, Iso-Britannia
7Hematologiakeskus, Imperial College London, Lontoo, Iso-Britannia.
8Konsultti, La Jolla, CA, USA
K.Jan Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, lääkäri, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B.Russell, tohtori3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, tohtori8; Siipi Yen Wong, MD3
1Barts ja Lontoon lääketieteen ja hammaslääketieteen koulu, Lontoo, Iso-Britannia
2University Hospital Southampton, Southampton, Iso-Britannia
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, Yhdysvallat
4Yliopistosairaalat Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, UK
5Cambridge University Hospitalals NHS Foundation Trust, Cambridge, Iso-Britannia
6Guy's & St. Thomas 'NHS -säätiö, Lontoo, Iso-Britannia
7Hematologiakeskus, Imperial College London, Lontoo, Iso-Britannia.
8Konsultti, La Jolla, CA, USA