Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä
Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista Vasta-aineet
Steven W.Pipe, MD1, Michael Recht, tohtori2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, lääketieteen tohtori4, Giancarlo Castaman, MD5Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, tohtori10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14Karina Meijer, lääketieteen tohtori15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, toht17, Cedric Hermans, MD, MRCP, tohtori18Jan Jan, lääketieteen tohtori19,20, Robert Klamroth, lääketieteen tohtori21, Richard S.Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A.Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, lääketieteen tohtori31Michael MD, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, tohtori34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, lääkäri37, Robert Gut, tohtori36 ja Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD38
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
2Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
3Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdamin yliopiston lääketieteellinen keskus, Rotterdam, Alankomaat
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
6Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Alankomaat
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Alankomaat
10Verisuonilääketieteen ja hemostaasin ja hemofilian keskus, Leuvenin yliopistosairaalat, Leuven, Belgia
11Amsterdamin yliopiston lääketieteelliset keskukset, Amsterdamin yliopisto, Amsterdam, Alankomaat
12Kansallinen hyytymiskeskus, St James Hospital, Dublin, Irlanti
13Royal London Haemophilia Center, Barts ja London School of Medicine and Dentistry, Lontoo, Iso-Britannia
14Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska
15Groningenin yliopiston lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat
16Kalifornian yliopisto San Diego, La Jolla, Kalifornia
17Etelä-Kalifornian yliopiston Keckin lääketieteellinen koulu, Los Angelesin lastensairaala, Los Angeles, Kalifornia
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bryssel, Belgia
19Translaatiolääketieteen ja kliinisen hyytymisen osasto, Lundin yliopisto, Malmö, Ruotsi
20Skane University Hospital, Malmö, Ruotsi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliini, Saksa
22Utahin yliopisto, Salt Lake City, UT
23Etelä-Floridan yliopisto, Tampa, FL
24Arkansasin yliopisto lääketieteestä, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Iso-Britannia
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Iso-Britannia
27Texasin yliopiston terveystieteiden keskus Houstonissa, Houston, TX
28Phoenixin lastensairaala, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA, Yhdysvallat
30Hemofiliakeskus Länsi-New Yorkissa, New York
31Los Angelesin ortopedinen sairaala, ortopedisen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, Kalifornia
32Anschutz Medical Campus, Coloradon yliopisto, lääketieteen yksikkö, hemofilia- ja tromboosikeskus, Aurora, CO
33Vanderbiltin yliopiston lääketieteellinen keskus, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa
Steven W.Pipe, MD1, Michael Recht, tohtori2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, lääketieteen tohtori4, Giancarlo Castaman, MD5Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, tohtori10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14Karina Meijer, lääketieteen tohtori15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, toht17, Cedric Hermans, MD, MRCP, tohtori18Jan Jan, lääketieteen tohtori19,20, Robert Klamroth, lääketieteen tohtori21, Richard S.Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A.Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, lääketieteen tohtori31Michael MD, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, tohtori34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, lääkäri37, Robert Gut, tohtori36 ja Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD38
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
2Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
3Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdamin yliopiston lääketieteellinen keskus, Rotterdam, Alankomaat
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
6Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Alankomaat
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Alankomaat
10Verisuonilääketieteen ja hemostaasin ja hemofilian keskus, Leuvenin yliopistosairaalat, Leuven, Belgia
11Amsterdamin yliopiston lääketieteelliset keskukset, Amsterdamin yliopisto, Amsterdam, Alankomaat
12Kansallinen hyytymiskeskus, St James Hospital, Dublin, Irlanti
13Royal London Haemophilia Center, Barts ja London School of Medicine and Dentistry, Lontoo, Iso-Britannia
14Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska
15Groningenin yliopiston lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat
16Kalifornian yliopisto San Diego, La Jolla, Kalifornia
17Etelä-Kalifornian yliopiston Keckin lääketieteellinen koulu, Los Angelesin lastensairaala, Los Angeles, Kalifornia
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bryssel, Belgia
19Translaatiolääketieteen ja kliinisen hyytymisen osasto, Lundin yliopisto, Malmö, Ruotsi
20Skane University Hospital, Malmö, Ruotsi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliini, Saksa
22Utahin yliopisto, Salt Lake City, UT
23Etelä-Floridan yliopisto, Tampa, FL
24Arkansasin yliopisto lääketieteestä, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Iso-Britannia
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Iso-Britannia
27Texasin yliopiston terveystieteiden keskus Houstonissa, Houston, TX
28Phoenixin lastensairaala, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA, Yhdysvallat
30Hemofiliakeskus Länsi-New Yorkissa, New York
31Los Angelesin ortopedinen sairaala, ortopedisen hemofilian hoitokeskus, Los Angeles, Kalifornia
32Anschutz Medical Campus, Coloradon yliopisto, lääketieteen yksikkö, hemofilia- ja tromboosikeskus, Aurora, CO
33Vanderbiltin yliopiston lääketieteellinen keskus, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa