Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Annette von Drygalski, lääkäri, Pharm D1, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, lääketieteen tohtori7, Wolfgang A.Miesbach, MD8, Michael Recht, tohtori9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, tohtori11ja Steven W.Pipe, MD12
1Lääketieteen laitos, Hematologian / onkologian osasto, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Hematologian osasto, Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
8Hemofiliakeskus, Frankfurtin yliopistosairaala, Frankfurt, Saksa
9Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
10Phoenixin lastensairaala, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
12Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
Keskeiset tietopisteet
Vaiheen 2B kliininen tutkimus AMT-061: lle (etranakogeenidezaparvovec) suunniteltiin avoimeksi yhden haaran tutkimukseksi. Yksi AAV5-Padua hFIX -annos infusoitiin 3 osallistujalle annoksella 2x1013 gc / kg. Ensisijainen päätetapahtuma oli FIX-aktiivisuus 6 viikossa ja seurannan kesto oli 5 vuotta. AAV5: n jo olemassa olevat neutraloivat vasta-aineet eivät olleet poissulkemisperuste.
FIX-aktiivisuuden ensisijainen päätetapahtuma ≥ 5% saavutettiin 6 viikkoa infuusion jälkeen kaikilla kolmella osallistujalla. Keskimääräinen FIX-aktiivisuus kahden vuoden aikana oli 3%, ja FIX-aktiivisuus oli vakaa vuodesta 2 vuoteen 44.2. Yli kahden vuoden aikana kahdella tai kolmella osallistujalla ei ollut verenvuotoja tai FIX-konsentraatin käyttöä. Kolmannella osallistujalla oli 1 infuusiota FIX-korvaushoitoa yhdelle epäillylle ja yhdelle vahvistetulle verenvuodolle.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
Interaktiiviset webinaarit
Esittelee MD Barbara A. Konkle
Esittää Steven W. Pipe, MD
Esittelee Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Esittää David Lillicrap, MD
Esittää Thierry VandenDriessche, PhD
Esittää Flora Peyvandi, MD, PhD
Esittää Glenn F. Pierce, MD, PhD
