Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Annette von Drygalski, lääkäri, Pharm D1, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, lääketieteen tohtori7, Wolfgang A.Miesbach, MD8, Michael Recht, tohtori9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, tohtori11ja Steven W.Pipe, MD12
1Lääketieteen laitos, Hematologian / onkologian osasto, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Hematologian osasto, Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
8Hemofiliakeskus, Frankfurtin yliopistosairaala, Frankfurt, Saksa
9Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
10Phoenixin lastensairaala, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
12Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI