AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan
Kohokohdat ASH: n 62. vuosikokouksesta ja näyttelystä

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Frank WG Leebeek, tohtori1Karina Meijer, lääketieteen tohtori2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, lääketieteen tohtori5, Roger Schutgens, MD, tohtori, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, lääketieteen tohtori8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11ja Wolfgang A.Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

2Hematologian osasto, Groningenin yliopisto, University Medical Center Groningen, Groningen, Alankomaat

3Amsterdamin yliopiston lääketieteellinen keskus, Amsterdamin yliopisto, Amsterdam, Alankomaat

4Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska

5Sisätautien, verisuonilääketieteen ja hemostaseologian osasto, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliini, Saksa

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Alankomaat

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

8Frankfurtin instituutti, Saksan Punaisen Ristin veripalvelu Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksa

9Frankfurtin instituutti, Saksan Punaisen Ristin veripalvelu Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksa

10Washingtonin yliopiston lääketieteellinen tiedekunta, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Saksa

Keskeiset tietopisteet

I / II VAIHE TUTKIMUSSUUNNITTELU

Datapisteet

Tässä kuvassa esitetään yhteenveto AMT-1: n vaiheen 2/060 tutkimuksen suunnittelusta. Tutkimus oli avoin annoksen suurentamisella. Kohortti 1 (n = 5) sai yhden infuusion annoksena 5x1012 gc / kg ja kohortti 2 (n = 5) saivat yhden infuusion annoksena 2x1013 gc / kg. Seurannan kesto on 5 vuotta kohortissa 1 ja 4.5 vuotta kohortissa 2.

Kuva

Viiden vuoden (kohortti 5) ja 1 vuoden (kohortti 4.5) seurannan aikana keskimääräinen endogeeninen FIX-aktiivisuus oli kohortissa 2 5.2% (95%: n luottamusväli 2.0–8.4) ja kohortissa 1% (7.4%: n luottamusväli 95–4.2). 10.6. FIX-aktiivisuus oli annoksesta riippuvainen ja vakaa seuranta-ajan aikana molemmissa kohorteissa. Suluissa olevat arvot edustavat keskimääräistä FIX-aktiivisuutta ajan myötä. Mukana ovat vain arvot, jotka ovat vähintään 2 päivää viimeisen FIX-konsentraatin antamisen jälkeen.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ