Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferenssin tiedotukset

Alta-tutkimuksen, vaiheen 1/2 tutkimuksen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) -geeniterapian päivitetty seuranta vaikeaa hemofiliaa sairastavilla aikuisilla

Barbara A.Konkle, MD

AAV FVIII -geenin siirron pitkäaikaiset vektoritulokset ja immunogeenisyys hemofilia A -koiramallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

AAV-vektorin lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koiramallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori 

Viimeaikainen edistyminen AMT-061:n (Etranakogene Dezaparvovec) kehittämisessä henkilöille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Steven W.Pipe, MD

Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Ensimmäinen ihmisellä neljän vuoden seurantatutkimus kestävästä terapeuttisesta tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovecilla vaikean hemofilian A hoitoon

John Pasi, MB ChB, tohtori, FRCP, FRCPath, FRCPCH

SPK-8011: n vaiheen I / II kokeilu: Vakaa ja kestävä FVIII-ekspressio yli 2 vuoden ajan merkittävissä ABR-parannuksissa alkuperäisissä annoskohoreissa AAV-välitteisen FVIII-geeninsiirron jälkeen hemofilia A: lle

Esittäjä: Lindsey A.George, MD

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Steven W.Pipe, MD

Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Ohjelmasta

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL