Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferenssin tiedotukset

AAV-integraation yhteenveto ja vaikutukset

Frederic D. Bushman, PhD

Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, jota on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla

Steven W.Pipe, MD

Endogeenisen, siirtogeenin FVIII:n ilmentymisen ja verenvuototapahtumien välinen suhde Valoctocogene Roxaparvovec -geeninsiirron jälkeen vaikean hemofilian A: post-hoc-analyysi GENEr8-1-vaiheen 3 kokeesta

Steven W.Pipe, MD

Tekijän IX ilmentyminen normaalialueella estää spontaaneja verenvuotoja, jotka vaativat hoitoa FLT180a-geeniterapian jälkeen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B: B-Amaze-ohjelman pitkäaikainen seurantatutkimus

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella

Steven W.Pipe, MD

Vektoriintegraatiokohtien seuranta in vivo -geeniterapian lähestymistavoissa nestebiopsia-integraatiopaikan sekvensoinnilla

Daniela Cesana, tohtori

Kohdistus sinusoiaaliseen endoteeliin

Valder R. Arruda, MD, PhD

Voittaa olemassa oleva anti-AAV-immuniteetti turvallisen ja tehokkaan geeninsiirron saavuttamiseksi kliinisissä olosuhteissa

Giuseppe Ronzitti, tohtori

Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Ohjelmasta

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL