Finnish Finnish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferenssin tiedotukset

Siirtogeenin tuottaman FVIII:n ja verenvuototiheyden välinen suhde 2 vuotta geeninsiirron jälkeen Valoctocogene Roxaparvovecin kanssa: Tulokset sukupolvesta 8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta

Steven W.Pipe, MD

AAV-peräisen tekijä VIII -määrityksen poikkeaman takana olevan mekanismin selvittäminen

 Anna Sternberg, tohtori

CRISPR/Cas9 mRNA LNP:iden toimittaminen pienen deleetion korjaamiseksi FVIII-geenissä hemofilia A -hiirissä

Chun-Yu Chen, tohtori

Tulokset B-LIEVEstä, vaiheen 1/2 annosvahvistustutkimuksesta FLT180a AAV -geeniterapiasta potilailla, joilla on hemofilia B

Guy Young, tohtori

Stabilin-2-promoottori moduloi immuunivastetta FVIII:lle lentivirusvektorin antamisen jälkeen hemofiilisille hiirille

Antonia Follenzi, MD, PhD

Terveyteen liittyvän elämänlaadun paraneminen aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B etranakogeeni-desaparvovec-geeniterapian jälkeen

Steven W.Pipe, MD

Tekijä VIII -variantti, jossa N-glykosylaatiokohta eliminoituu 2118:ssa, vähensi anti-FVIII-immuunivasteita geeniterapiassa Hoidetut hemofilia A -hiiret

Carol H. Miao, MD

Takaisin alkuun
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Tietoa meistä

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL