Konferenssin tiedotukset

Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

Steven W.Pipe, MD

Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia A -mallissa

Paul Batty, MBBS, tohtori

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

Steven W.Pipe, MD 

Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

Steven W.Pipe, MD

Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista

Steven W.Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), tehostettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Wolfgang A.Miesbach, MD