5 10 15 20 25 30 50 100 Kaikki

• Hemofiliahoidon historia: tekijäkorvaus geeniterapiassa

• Hemofiliahoidon historia: Ei-korvaava hoito geeniterapiaan

• Uuden adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia (FLT180a) saavuttaa normaalin FIX-aktiivisuustason vaikeissa hemofilia B (HB) -potilaissa (B-AMAZE-tutkimus)

• AAV-integraation analyysi pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koirilla paljastaa AAV-välitteisen geeninkorjauksen geneettiset seuraukset

• Adeno-Associated Virus (AAV) -vektorigeeniterapia: Soveltaminen hemofiliaan

• Adeno-Associated Virus (AAV) -välitteinen geeninsiirto: Miksi tämä on hallitseva strategia hemofiliageenihoidolle?

• AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

• AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

• Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia A -mallissa

• Kliinisen ehdokas AAV3-vektorin kehittäminen hemofilia B: n geeniterapiaan

• EAHAD-geeniterapian työryhmä

• Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta

• Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta

• Kuukauden haastattelujen asiantuntija

• Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta: Etranacogene Dezaparvovecin (AAV5-Padua hFIX -variantti; AMT-061) tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B -hoito riippumatta aiemmin hoidetuista anti-Capsid-neutralisaatioista

• Ensimmäinen ihmisellä neljän vuoden seurantatutkimus kestävästä terapeuttisesta tehokkuudesta ja turvallisuudesta: AAV-geeniterapia Valoctocogene Roxaparvovecilla vaikean hemofilian A hoitoon

• Ensimmäisen ihmisen geeniterapiatutkimus AAVhu37 Capsid Vector -tekniikasta vaikeassa hemofiliassa A - BAY 2599023: lla on laaja potilaan kelpoisuus sekä vakaa ja kestävä FVIII: n ilmentyminen

• Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

• Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)

• AAV-vektorin lisäysten tiheys, sijainti ja luonne FVIII-siirtogeenin pitkäaikaisen seurannan jälkeen hemofilia-koiramallissa