Wolfgang A.Miesbach, lääketieteen tohtori
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

Kliiniset tulokset aikuisilla, joilla on hemofilia B, sekä AAV5: n neutraloivia vasta-aineita ilman niitä: 6 kuukauden tiedot vaiheen 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B -geeniterapiakokeesta

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS -avain4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW -putki8, HOPE-B-tutkijat

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

2Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

3Oregon Health & Science University, Portland, Yhdysvallat

Pohjois -Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat

5Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Alankomaat

7uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat

8Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat

Keskeiset tietopisteet

FIX -aktiivisuus potilailla, joilla on AAV5 -neutraloivia vasta -aineita ja ilman niitä

HOPE-B-tutkimuksessa 23: lla 54: stä ensimmäisestä osallistujalla oli havaittavissa neutraloivia AAV5-vasta-aine (Nabs) -tiittereitä lähtötilanteessa, ja tuloksia oli mahdollista arvioida korrelaation välillä NAb: iden ja FIX-aktiivisuuden välillä. Pystyakseli on havaittu 6 kuukauden FIX -aktiivisuus niillä, jotka saivat täyden annoksen vektoria. Potilaat, joilla oli havaitsemattomia NAb -arvoja, piirrettiin 7: n kohdalle vaaka -akselille (määrityksen kynnys). Vaaka -akseli näyttää muiden osallistujien tiitterit alueella 7–700. Oli yksi vastaamaton osallistuja, jonka titteri oli> 3200, joka ei sisälly hintaan. Kuten kaaviosta näkyy, FIX-aktiivisuus oli samanlainen osallistujilla, joilla oli tai ei ollut ennestään NAb-arvoja, AAV5: n arvoon asti 678.

HOPE-B-oikeudenkäynnin haittatapahtumat
Tämä HOPE-B-tutkimuksen taulukko näyttää haittavaikutukset siirtogeeni-infuusion jälkeen potilailla, joilla (n = 23) ja joilla ei (n = 31) havaittavissa lähtötilanteessa havaittavia AAV5-neutraloivia vasta-aineita (NAb). Kuten FIX -tasojen kohdalla, AE: ssä ei ollut ilmeistä eroa potilailla, joilla oli tai ei ollut AAV5 NAb.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL