Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella
Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta

Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella

Tom Burke, DI1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W.Pipe, MD9, ja Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Terveyden ja sosiaalihuollon tiedekunta, Chesterin yliopisto, Chester, Yhdistynyt kuningaskunta
2HCD Economics, Daresbury, Iso-Britannia
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtonin yliopisto, Washingtonin verenvuotohäiriöiden keskus, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Bryssel, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlanti
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanti
9Lastenlääketieteen ja patologian osastot, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI

Keskeiset tietopisteet

Ennustetut verenvuodot tekijän ilmaisutason yleisessä lineaarisessa mallissa

Kahden sairauden rasitustutkimuksen (CHESS EU I-II ja CHESS US/US+) tietoja käytettiin yleistetyssä lineaarisessa mallissa (GLM), jossa oli log-linkki ABR- ja FIX-ilmentymistasojen (FEL) välisen yhteyden arvioimiseen hemofiliapotilailla. B. Kaikilla analyysiin osallistuneilla potilailla (N = 407) keskimääräinen FEL (SD) oli 9.95 IU/dl (10.5) ja keskimääräinen ABR (SD) oli 2.4 verenvuotoa/vuosi (3.6). Ennustetut vuodot mallin tuottaman FEL:n funktiona on esitetty yllä. Iän, BMI:n ja veren välityksellä leviävien virusten perusteella tehdyn tarkistuksen jälkeen mallin keskimääräinen ABR laski 0.8 yksikköä jokaista 1 %:n FEL:n nousua kohti (P <0.001).

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL