Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kohokohdat EAHADin 15. vuosikongressista
Annoksen valinta ja tutkimuksen suunnittelu B-LIEVEN 1/2 annoksen varmistustutkimukselle FLT180A-geeniterapian kliininen tutkimus hemofilia B -potilaille
G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A. Long4
1Lasten sairaala Los Angeles, Etelä-Kalifornian yliopiston Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, Yhdysvallat;2 Katharine Dormandy Hemofilia- ja tromboosikeskus, Royal Free Hospital;3 University College London, Yhdistynyt kuningaskunta;4 Freeline, Stevenage, Iso-Britannia
Keskeiset tietopisteet
B-LIEVE-tutkimus on vaiheen 1/2 tutkimus kaupallisesti valmistetusta FLT180a:sta, joka on suunniteltu varmistamaan tavoiteannoksen vaiheen 3 tutkimukselle. B-LIEVEN aloitusannos perustui tuloksiin B-AMAZE-tutkimuksesta, joka osoitti, että FIX-tasot päivänä 21 infuusion jälkeen olivat erittäin ennustavia FIX-tasojen suhteen 182. päivänä (viikko 26). Emax annos-vastemalli osoitti, että annos oli 7.7 x 1011 vg/kg tuottaa keskimääräisen FIX-tason 67 % normaalista päivänä 21, mikä vastaa keskimääräistä FIX-tasoa 115 % normaalista päivänä 182.
B-LIEVEN mukautuva tutkimussuunnitelma sisältää FLT180a-aloitusannoksen 7.7 x 1011 vg/kg 3 osallistujalla. Aloitusannosta säädetään seuraavissa 3 osallistujan kohortteissa, joista kukin perustuu edellisen kohortin 21. päivän FIX-tasoihin. Enintään 9 osallistujaa (3 kohorttia) otetaan mukaan 52 viikon seurantajaksoon annoksen vahvistamiseksi vaiheen 3 tutkimukseen.
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
