AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan
Kohokohdat EAHADin 14. vuosikongressista

AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan

Frank WG Leebeek, tohtori1Karina Meijer, lääketieteen tohtori2, Michiel Coppens, lääketieteen tohtori3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, toht5, Roger Schutgens, MD, tohtori, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, lääketieteen tohtori8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K.Sawyer, PhD11ja Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

2Groningenin yliopiston lääketieteellinen keskus, Groningen, Alankomaat

3Amsterdamin yliopiston lääketieteellinen keskus, Amsterdam, Alankomaat

4Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska

5Vivantes Klinikum, Berliini, Saksa

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Alankomaat

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

8Frankfurtin instituutti, Saksan Punaisen Ristin veripalvelu Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksa

9Frankfurtin instituutti, Saksan Punaisen Ristin veripalvelu Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksa

10Washingtonin yliopisto, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

Keskeiset tietopisteet

Korjaustoiminta kestää yli 4.5–5 vuotta 2 annosryhmässä
AMT-060 annettiin annoksina 5x1012 gc / kg (kohortti 1, N = 5) ja 2x1013 gc / kg (kohortti 2, n = 5). Viiden vuoden (kohortti 5) ja 1 vuoden (kohortti 4.5) seurannan aikana keskimääräinen endogeeninen FIX-aktiivisuus oli kohortissa 2 5.2% (95%: n luottamusväli 2.0–8.4) ja kohortissa 1% (7.4%: n luottamusväli 95–4.2). 10.6. FIX-aktiivisuus oli annoksesta riippuvainen ja vakaa seuranta-ajan aikana molemmissa kohorteissa. Suluissa olevat arvot edustavat keskimääräistä FIX-aktiivisuutta ajan mittaan. Mukana ovat vain arvot, jotka ovat vähintään 2 päivää viimeisen FIX-konsentraatin antamisen jälkeen.
Jatkuva verenvuodon vähennys ja arvioitu korjauksen käyttö

* Profylaksia supistettiin ja lopetettiin 12 viikkoon, jos FIX-aktiivisuus säilyi ≥ 2%; * Kohortin 2 tiedot vuodelta 5 edustavat kuutta kuukautta. Korjaus, tekijä IX

Kummassakin annoskohortissa keskimääräinen ABR- ja FIX-korvaushoito laskivat jyrkästi ensimmäisen vuoden aikana infuusion jälkeen ja pysyivät matalina seuraavina vuosina. Kohortissa 1 FIX: n käyttö väheni 84% ja ABR 55% 5 vuoden aikana esikäsittelytasoon nähden. Kohortissa 2 FIX-käyttö ja ABR vähenivät ~ 100% 4.5 vuoden kuluttua infuusiosta.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ