Geeniterapian tiekartta

Hemofilian geeniterapia sisältää muokatun viruksen käyttämisen toimivan kopion toimimattomasta geenistä toimittamiseen. Hemofiliaa sairastavilta puuttuu tekijöitä, jotka mahdollistavat normaalin hyytymisen. Geeniterapiasta saamansa kopio koodaa nämä olennaiset hyytymistekijät, jolloin hyytyminen voi edetä normaalisti.

Kuinka geeniterapia voi auttaa hemofiliaa

Geeniterapiatutkimus tarjoaa toivoa kertaluonteisesta paranemisesta hemofiliaa sairastaville. Kliiniset tutkimukset tarjoavat lupaavia tuloksia, koska monet osallistujat ovat pystyneet ylläpitämään korkeita kriittisiä hyytymistekijöitä.

Geeniterapian etenemissuunnitelma

Potilaat ovat usein huolissaan hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta (tehokkuudesta). Tutkimukset osoittavat kuitenkin, että lähes 90 prosenttia koehenkilöistä näkee antikoagulanttitekijän aktiivisuuden normaalina tai lähes normaalina.

Geeninsiirto tapahtuu käyttämällä ei-patogeenistä ja replikaation puutteellista virusta, joten turvallisuusongelmat ovat vähäiset. Kokeellisesta geeniterapiasta on kuitenkin aina riski saada infuusioreaktioita sekä immunosuppressiivisen hoidon sivuvaikutuksia, jos se on tarpeen maksaentsyymien kohoamisen vähentämiseksi.

On myös tärkeää tietää, että geeniterapia on tehokas vain potilaan hoidossa. Se ei korjaa mutatoitunutta geeniä, joka aiheuttaa hemofiliaa, eikä estä vanhempaa siirtämästä tätä geeniä lapselleen.

- International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH) koostuu maailmanlaajuisesti tunnetuista asiantuntijoista maailmanlaajuisessa hemofiliayhteisössä. Lisäksi ISTH: t kehittyvät koulutusresursseja jotka tarjoavat potilaille ja perheille eturivin istuimen tämän hämmästyttävän uuden hoitoprotokollan kehittämisessä.

ISTH auttaa potilaita ymmärtää geeniterapiaa ja miten se voi jonain päivänä olla parannuskeino sairauteen, joka vaatii tällä hetkellä elinikäistä hoitoa.

Kuva