Finnish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia
52 viikon Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B: Tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta
SW -putki1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS -avain4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-tutkijat
1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
3Oregon Health & Science University, Portland, Yhdysvallat
4Pohjois -Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat
5Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia
6uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat
7uniQure BV, Amsterdam, Alankomaat
8Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa
Keskeiset tietopisteet
Keskimääräinen ja mediaani FIX-aktiivisuus kaikille HOPE-B-tutkimukseen osallistuneille 52 viikon ajan 2 × 10-annoksen jälkeen13 gc/kg (N = 54). Hoidon jälkeen FIX -aktiivisuus lisääntyi nopeasti keskimäärin 39.0 IU/dl viikolla 26 ja 41.5 IU/dL viikolla 52.
Yleisimmät hoitoon liittyvät haittatapahtumat (mahdollisesti liittyvät tai liittyvät), joiden esiintyvyys on ≥ 5% turvallisuuspopulaatiossa hoidon jälkeisen ajanjakson aikana. 408 osallistujalla oli 53 haittatapahtumaa, joista 91 (39 osallistujan joukossa) katsottiin hoitoon liittyviksi haittatapahtumiksi (TRAE).
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
