Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset
Kohokohdat ASGCT: n 23. vuosikokouksesta

Ensimmäinen ihmisen geeniterapian tutkimus AAVhu37-kapsiidivektoritekniikasta vakavassa hemofilia A: turvallisuus- ja FVIII-aktiivisuuden tulokset

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI

2Hematologian yliopistoosasto, Manchesterin kuninkaallinen sairaala, Manchester, Iso-Britannia

3Lääketieteen laitos, Wisconsinin yliopisto - Madison, Madison, WI

4Kansallinen erikoissairaala hematologisten sairauksien aktiiviseen hoitoon, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Sveitsi

Keskeiset tietopisteet

Sisällyttämiskriteerit ja lisääntyvä annosteluohjelma vaiheen 1/2 avoimeen turvallisuus- ja annostustutkimukseen AAVhu37-kapsiidivektorilla vaikeassa hemophila A: ssa. Kaksi potilasta on otettu mukaan ryhmiin 1, 2 ja 3. Tulokset kahdelle ensimmäiselle ryhmälle olivat saatavilla tähän esitykseen. (PTP, aiemmin hoidetut potilaat; ED, altistuspäivät; GC, geenikopiot)

Kohortissa 2 olevien 1 potilaan FVIII-aktiivisuuden tulokset osoittivat FVIII: n jatkuvan ilmentymisen molemmilla potilailla> 12 kuukauden ajan. Tällä pienimmällä annoksella yksi potilas (oikea paneeli) saavutti kliinisesti merkitykselliset FVIII-tasot johtaen vuotojen määrän vähenemiseen 1 kuukauden aikana 12: stä 99: een.

Kohortissa 2 olevien 2 potilaan FVIII-aktiivisuuden tulokset ovat osoittaneet FVIII: n jatkuvan ilmentymisen yli 6 kuukauden ajan. Tällä seuraavalla suuremmalla annoksella molemmat potilaat saavuttivat kliinisesti merkitykselliset FVIII-tasot; Yhdellä potilaalla (oikea paneeli) on ollut verta ja hoitovapaa 1 kuukauden ajan.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ